Deferasirox - Ministerio de Salud y Protección Social

TECNOLOGÍA EN SALUD DE INTERÉS
Deferasirox
1. RESUMEN
Título del reporte: Efectividad y seguridad de deferasirox comparado con deferoxamina, como tratamiento
para la reducción de depósitos de hierro hepático o cardíaco y ferritina en pacientes con hemosiderosis
transfusional.
Información general de la tecnología: deferasirox es un agente quelante que hace que metales como el
hierro se unan a él. Es empleado en el tratamiento de la sobrecarga de hierro causada por las transfusiones
de sangre (hemosiderosis transfusional) en adultos y niños de al menos 2 años de edad; se presenta en
forma de comprimidos en concentraciones de 500, 250 y 125 mg. La tecnología cuenta con registro para la
indicación.
Autores: Instituto de Evaluación Tecnológica en Salud - IETS.
Declaración de conflictos de intereses: se declararon los posibles conflictos de interés, siguiendo las
recomendaciones de la Guía Metodológica para el desarrollo de Guías de Práctica Clínica de Colciencias y
Ministerio de Salud y Protección Social. Ante un posible conflicto de interés invalidante de un miembro, este
fue excluido de la discusión y de la recomendación relacionada con cada tecnología, por lo que se asume
que el proceso de evaluación de cada tecnología y la construcción de cada recomendación, fueron
desarrolladas de forma transparente e imparcial.
Pregunta en formato PICO: en pacientes con diagnóstico de hemosiderosis transfusional secundaria a
talasemia, anemia de células falciformes o síndrome mielodisplásico, ¿cuál es la efectividad y seguridad de
deferasirox comparado con deferoxamina, para la reducción de los depósitos de hierro hepático o cardíaco,
niveles de ferritina sérica y mortalidad?
Población
Pacientes con diagnóstico de hemosiderosis transfusional secundaria a
talasemia, anemia de células falciformes o síndrome mielodisplásico
Intervención
Deferasirox
Comparación
Deferoxamina
Resultados
Depósitos de hierro hepático o cardíaco, niveles de ferritina sérica y mortalidad
Conclusiones:
Existe poca evidencia disponible de buena calidad acerca de la efectividad de deferasirox para el tratamiento
de la hemosiderosis transfusional. La evidencia descrita a continuación corresponde a pacientes con
hemosiderosis transfusional secundaria a talasemia. En pacientes con hemosiderosis transfusional secundaria
a síndrome mielodisplásico o anemia de células falciformes, no existe evidencia concluyente.
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Efectividad: los pacientes tratados con deferasirox en comparación con los pacientes tratados con
deferoxamina, presentan una disminución de 67% de la mortalidad, 31% de disminución en los depósitos
de hierro hepático y un aumento de los niveles de ferritina sérica.
Seguridad: los pacientes tratados con deferasirox tienen 2.57 veces más riesgo de presentar aumento
aislado de los niveles de creatinina sérica. No se reportaron diferencias estadísticamente significativas
para eventos adversos asociados con los tratamientos.
Costo-efectividad: no se identificaron estudios de costo-efectividad para Colombia.
2. EVIDENCIA DE EFECTIVIDAD, SEGURIDAD Y COSTO-EFECTIVIDAD
Población afectada: según la Organización Mundial de la Salud OMS, se calcula que cada año nacen en todo
el mundo más de 300.000 niños con formas graves de hemoglobinopatías (83% de casos de anemia de
células falciformes y 17% de casos de talasemia), el porcentaje de portadores puede alcanzar el 25% en
algunas regiones. La mayoría de ellas se presenta en países de ingresos bajos y medios, y son más frecuentes
en Asia, la cuenca mediterránea y Oriente Medio. Representan un importante problema sanitario en un 71%
de los 229 países considerados, y en ese 71% se producen el 89% de todos los nacimientos. Las
hemoglobinopatías causan aproximadamente un 3,4% de las defunciones entre los niños menores de 5 años.
A nivel mundial, en torno a un 7% de las mujeres embarazadas son portadoras de talasemia β o α cero, o de
hemoglobina S, C, D Punjab o E, y más de un 1% de las parejas corren riesgo. La sociedad americana de
cáncer reporta que en los Estados Unidos, el síndrome mielodisplásico (MDS) ocurre presenta una incidencia
de 4,5 casos por cada 100,000 personas. Esto representa alrededor de 12,000 nuevos casos de MDS cada
año. El número de nuevos casos diagnosticados cada año parece estar aumentando a medida que aumenta
la edad promedio de la población. Alrededor del 80% al 90% de todos los pacientes con MDS son mayores
de 60 años. Resulta poco común que ocurra en adultos jóvenes.
Gravedad de la enfermedad: los pacientes con anemia crónica requieren habitualmente transfusiones de
glóbulos rojos GR como parte del tratamiento, sin embargo, con cada unidad de GR trasfundida 200mg a
250mg de hierro son trasmitidos al paciente, estos niveles de hierro son acumulados gradualmente, hasta
alcanzar niveles tóxicos, que dañan órganos como el corazón y el hígado, y puede llevar a la muerte. La
única solución disponible para evitar complicaciones a largo plazo, secundarias a esta situación es la
administración de terapia quelante. Dentro de las causas más frecuentes de anemia crónica, que requieren
tratamiento con transfusión, se encuentran patologías como: beta-talasemias, anemia de células falciformes y
síndromes mielodisplásicos.
Resumen de la evidencia
Una revisión sistemática que compara el uso de deferasirox y deferoxamina para el tratamiento de la
hemosiderosis transfusional, en pacientes con diagnóstico de betatalasemia, incluyó 4 ensayos clínicos
aleatorizados, la calidad de la evidencia evaluada con el sistema GRADE fue considerada como baja o
moderada.
Efectividad: en relación con el desenlace de mortalidad se encontró que en el grupo tratado con
deferoxamina se presentaron 10 muertes por cada 1000 pacientes, mientras que en el grupo tratado con
deferasirox se presentaron 3 muertes por 1000 (RR 0.33; IC 95% 0.03 a 3.12). Los depósitos de hierro en el
hígado fueron menores en los pacientes tratados con deferasirox con un RR de 0.8 (IC 95% 0.69 a 0.92), la
media del cambio de la ferritina sérica fue de 521.82 µg/l (IC 95% 387.78 a 655.87). No se encontró evidencia
relacionada con depósitos a nivel cardiaco.
Seguridad: los pacientes tratados con deferasirox tienen 2.57 veces más riesgo de presentar incremento
asilado de la creatinina sérica (IC 95% 1.88 a 3.51). No se presentaron diferencias estadísticamente
significativas relacionadas con cualquier evento adverso o eventos adversos serios.
Costo-efectividad: no se identificaron estudios de costo-efectividad para Colombia.
Nota: esta ficha resumen no presenta las referencias bibliográficas, estas se encuentran en el
informe técnico final.