Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008) Proyecto GENIUS PHARMA CONSORCIOS ESTRATÉGICOS NACIONALES de INVESTIGACIÓN TÉCNICA DESARROLLO, CONSOLIDACIÓN Y EXPLOTACIÓN DE PLATAFORMAS TECNOLÓGICAS EN EL PROCESO DE DESCUBRIMIENTO DE MEDICAMENTOS INNOVADORES, PERIODO : PRESUPUESTO : ORGANISMOS SUBCONTRATADOS : 2006 – 2009 36.737.600,00 € 18 Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008) DESCUBRIMIENTOS DE FARMACOS (DD, DRUG DISCOVERY) Búsqueda de dianas análisis funcional del genoma definición fenotípica Validación de dianas „diana terapéutica“ verificación de la importancia de una diana para una enfermedad determinada desarrollo de tests biológicos Búsqueda de estructuras Identificación de cabezas de serie Optimitzación de series primera criba segunda criba tercera criba evaluación masiva de compuestos (biblioteca) frente a la diana en tests automati-zados evaluación de la diana frente a numerosos derivados químicos de los compuestos con afinidad en la primera criba optimización química utilizando modelos celulares relacionales con la diana screening in silico bibliotecas químicas dirigidas a la diana toxicología diseño racional de medicamentos ADME (in vitro) propiedades fisicoquímicas Selección de candidatos Perfil farmacológico in vivo metabo-lismo in vivo toxicología in vivo candidatos alternativos método sintético escalable Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008) Desarrollo preclínico Estudios BPL (toxicidad, mutagénesis, farmacocinética, reproducción) para maximizar la seguridad en los ensayos clínicos PLATAFORMAS TECNOLOGICAS 1 Identificación y priorización de dianas terapéuticas Identificación, mediante génomica y proteomica, de genes/proteínas cuya expresión, actividad o funcionalidad esté modificada en una patología. 2 Síntesis de las colecciones de compuestos Obtención de quimiotecas focalizadas y quimiotecas de diversidad. 3 Desarrollo de métodos in vitro robotizables. Puesta a punto de ensayos in vitro para la deteccion de dianas responsables de efectos adversos y de ensayos funcionales in vitro con tejido humano o de animales. 4 Desarrollo de métodos de screening in silico Desarrollo de métodos de cribado virtual para la identificación de hits y la construcción de bases de datos de compuestos químicos y de dianas terapéuticas asociadas. Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008) PLATAFORMAS TECNOLOGICAS (cont.) 5 Desarrollo de know-how farmacológico in vivo Puesta a punto y estandarización de modelos animales predictivos que permitan seleccionar compuestos activos en cada uno de los campos terapeuticos, considerados estratégicos por cada uno de sus socios: Dolor neuropático. Enfermedades respiratoria.s Enfermedades autoinmunes y Transplante. 6. Desarrollo de una plataforma de fragment screening. Nuevos métodos de detección de fragmentos. Incremento de la capacidad de análisis de librería y Puesta a punto de una plataforma de Screening Virtual y modelado molecular la 7. Consolidación de una plataforma de cristalización de dianas. Clonaje, expresion de proteínas, purificación y critalización de dianas. 8. Desarrollo de la síntesis de scaffold/building blocks. Desarrollar nuevos métodos de síntesis de scaffolds y building blocks. Los scaffolds y building blocks son los elementos básicos usados en PTEC-2 para la preparación de las colecciones de compuestos 9. Desarrollo de síntesis de fármacos enantiopuros. Desarrollo de metodologías de síntesis asimétrica para la preparación de principios activos o sus intermedios y su adaptación a escala industrial . Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008) IMPLEMENTACION EN EL PROCESO DE DD Búsqueda de dianas Validación de dianas Búsqueda de estructuras Identificación de cabezas de serie Optimitzación de series Selección de candidatos PTEC1 PTEC2 PTEC3 PTEC4 PTEC5 PTEC8 PTEC6 PTEC9 PTEC7 Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008) Desarrollo preclínico ORGANISMOS DE INVESTIGACION SUBCONTRATADOS PCB (U. Mixta / Unitat Química Combinatoria) Dept. Farmacología (Universidad de Valencia) USEF (Universidad Santiago de Compostela) Fundación Genoma España Institut Català d’Investigació Química Servicios Cient. Técnicos (Universitat de Barcelona) Dept. Neurología (Universidad de Granada) Dept. Farmacología (Universidad de Granada) Dept. Neurofarmacología (Universitat Pompeu Fabra) Dept. Farmacología (Universidad de Barcelona) IBMB - CSIC ESRF (Sincrotrón Grenoble) Centro de Supercomp. BCN (BSC) BIOGUNE Dpto. parasitología y biomedicina. Instituto López Neyra. (CSIC. Granada) Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008) Reunión Anual Seguimiento – CDTI (08/05/2008)