Ensayo de Terapia Génica a través de las células de Schwann por

Ensayo de Terapia Génica a través de las células de Schwann por la
inyección de un vector-medicamento en el nervio ciático para la
regeneración de los nervios periféricos
Tipo de estudio: Ensayo terapéutico.
Modelo Experimental: Ratones con lesión del nervio ciático.
Laboratorio: Dr. A. Bosch, del Departamento de Bioquímica y Biología
Molecular, Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad
Autónoma de Barcelona, España.
La transducción eficaz del sistema nervioso periférico (SNP) es obligatoria para
el tratamiento, través de la terapia genética, de las neuropatías adquiridas o
heredadas, enfermedades neuromusculares o el dolor.
El objetivo de este estudio es comprobar la eficacia de los vectoresmedicamentos del tipo AAV para transducir las células del SNP en los ratones.
El SNP está compuesto por varios tipos de células que se comunican unas con
otras. De esta manera, las señales de los axones regulan la mielinización,
mientras que la mielina sintetizada por las células de Schwann regula la
formación de los axones. Además, la secreción de factor neurotrófico ciliar
CNTF en las células de Schwann activadas es esencial para la regeneración
de los nervios.
Los vectores virales AAV2 / 1, AV2 / 2 y AAV2 / 8 fueron evaluados en ratones
para determinar su capacidad para transducir eficazmente las células de
Schwann del SNP preferentemente después de la inyección en el nervio
ciático.
El vector AAV2 / 8 resulta ser más eficaz debido a que:
- Infecta principalmente las células de Schwann.
- Su expresión es estable y se mantiene durante 10 semanas.
- Se indujo una débil respuesta inmune.
En los ratones en los que se lesiona el nervio ciático, la administración del
vector AAV2 / 8 expresa el factor CNTF e induce, 4 semanas después del
tratamiento, el aumento de la expresión de las proteínas P0 y PMP22 de la
mielina y un marcador de la regeneración del nervio. Este tratamiento también
mejora la recuperación de las funciones motrices.
Estos resultados demuestran que el vector AAV2 / 8 se puede utilizar en la
aproximaciones de terapia genética de las células de Schwann, para tratar los
trastornos de la mielina o mejorar la regeneración de los axones.
Fuente: J. Homs, L. Ariza, G. Pagès, E. Udina, X. Navarro, M. Chillón, A.
Bosch. Schwann cell targeting via intrasciatic injection of AAV8 as gene therapy
strategy for peripheral nerve regeneration. Gene Ther. 2011, 18(6):622-30.