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NOTA DE PRENSA
El estudio de fase 3 de Genzyme con eliglustat, un compuesto oral
para la enfermedad de Gaucher, alcanza su criterio de valoración
principal
CAMBRIDGE, Mass. – Genzyme, una empresa de Sanofi (EURONEXT: SAN y NYSE: SNY), ha
anunciado que el estudio ENGAGE, el primer ensayo de fase 3 de su producto oral en investigación,
eliglustat, en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I no tratados previamente, ha alcanzado su
criterio de valoración principal. Los pacientes tratados con eliglustat presentaron una mejora
estadísticamente significativa en el tamaño del bazo a los nueve meses, en comparación con los
tratados con placebo.
El volumen del bazo en pacientes tratados con eliglustat disminuyó con respecto al valor inicial en una
media del 28 por ciento frente a un aumento medio del 2 por ciento en pacientes tratados con placebo,
para una diferencia absoluta del 30 por ciento (p < 0,0001). Además, se alcanzaron todos los criterios
de valoración secundarios, lo que incluyó mejoras en los niveles de hemoglobina y de plaquetas, así
como en los volúmenes del hígado en comparación con las personas tratadas con placebo.
El análisis de seguridad inicial de ENGAGE sugiere que eliglustat fue bien tolerado. No se produjeron
acontecimientos adversos graves descritos en el período del análisis primario y no hubo diferencias
clínicamente significativas en los acontecimientos adversos relacionados notificados entre los dos
grupos de tratamiento.
“Los datos sobre eficacia y seguridad de nuestro ensayo ENGAGE son coherentes con lo que se
observaron en nuestro estudio de fase 2 y continúan sugiriendo que eliglustat es un compuesto oral
potente y bien tolerado que podría convertirse en una opción significativa para pacientes y médicos,”
dijo el Presidente y CEO de Genzyme, el Dr. David Meeker. “El desarrollo de eliglustat lleva en marcha
desde hace más de una década y es el programa clínico más grande hasta la fecha centrado en la
enfermedad de Gaucher, lo que demuestra nuestro continuo compromiso con la innovación en pro de
esta comunidad.”
Está previsto que los resultados completos del estudio ENGAGE se presenten en el encuentro
“Lysosomal Disease Network WORLD", del 12 al 15 de febrero de 2013, en Orlando, Florida. Los datos
principales del segundo ensayo de fase 3, ENCORE, se esperan para principios de 2013.
La empresa está desarrollando eliglustat, en forma de cápsula para administración oral, para
proporcionar una alternativa de tratamiento adecuado para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1
y ofrecer una gama más amplia de opciones de tratamiento para pacientes y médicos para lograr los
objetivos terapéuticos individuales. Actualmente, el tratamiento estándar para pacientes con
enfermedad de Gaucher tipo 1, se administra mediante infusiones intravenosas.
ENGAGE es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con
enfermedad de Gaucher tipo I no tratados previamente y ha evaluado la eficacia, seguridad y
farmacocinética de dos dosis al día de eliglustat en 40 pacientes durante al menos seis meses. El
criterio de valoración principal del estudio fue la mejora en el tamaño del bazo en pacientes individuales
tratados con eliglustat en comparación con el tratamiento con placebo, después del período de estudio
de nueve meses. Se estratificó a los pacientes al inicio según el volumen del bazo. Treinta y nueve de
los 40 participantes del estudio completaron al menos nueve meses de tratamiento. Un paciente en el
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grupo tratado con eliglustat interrumpió su participación a los seis meses por motivos personales. Al
final de los nueve meses, los pacientes tratados con placebo pasaron a tomar eliglustat. Después de
concluir el período de análisis principal, los 39 pacientes eligieron permanecer con el tratamiento.
Dieciocho centros médicos de 12 países de Norteamérica, Sudáfrica, Europa, Asia y Oriente Medio
están participando en este estudio.
Genzyme notificó anteriormente que el ensayo de fase 2 de 12 meses había alcanzado su criterio de
valoración compuesto principal: una respuesta clínicamente significativa en al menos dos de los tres
criterios de valoración (mejoras en el tamaño del bazo y en los niveles de hemoglobina y plaquetas) en
pacientes individuales. Todos los pacientes en el ensayo de fase 2 en curso han recibido tratamiento
como mínimo durante cinco años.
Actualmente, Genzyme está finalizando el segundo estudio de fase 3, ENCORE. ENCORE es un
estudio aleatorizado y abierto en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1, diseñado para
comparar eliglustat con imiglucerasa. En este ensayo se incluyeron ciento sesenta pacientes adultos.
Un tercer ensayo, conocido como EDGE, ha finalizado la inclusión y compara la administración de
eliglustat una vez al día frente a eliglustat dos veces al día. Combinados, estos ensayos representan el
mayor programa clínico hasta la fecha centrado en la enfermedad de Gaucher y cuenta con centros
participantes en más de 30 países. En total, se incluyeron más de 370 pacientes en estos estudios.
Acerca de la enfermedad de Gaucher
La enfermedad de Gaucher es un trastorno hereditario que afecta a menos de 10.000 personas en todo
el mundo. Las personas con enfermedad de Gaucher no tienen cantidades suficientes de una enzima, la
β-glucosidasa (glucocerebrosidasa), que descompone un determinado tipo de molécula de grasa. Como
resultado, las células rellenas de lípidos (denominadas células de Gaucher) se acumulan en diferentes
partes del cuerpo, principalmente en el bazo, el hígado y la médula ósea. La acumulación de células de
Gaucher puede producir el agrandamiento del bazo y del hígado, anemia, exceso de hemorragias y
hematomas, enfermedad ósea y una serie de otros signos y síntomas. La forma más común de la
enfermedad de Gaucher, la tipo 1, no afecta por lo general al cerebro.
Acerca de eliglustat
Eliglustat es un novedoso análogo de la glucosilceramida administrado por vía oral, diseñado para
inhibir parcialmente la enzima glucosilceramida sintasa, lo que reduce la producción de glucosilceramida.
La glucosilceramida es la sustancia que se acumula en las células y en los tejidos de las personas con
enfermedad de Gaucher. En estudios preclínicos, la molécula, desarrollada con el Dr. James A.
Shayman de la Universidad de Michigan, ha demostrado una potencia y especificidad elevadas.
Basándose en su mecanismo de acción, que es independiente del genotipo, eliglustat puede ser una
posible terapia para todos los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1. Eliglustat es un producto en
fase de investigación clínica y su uso debe realizarse exclusivamente en el marco de ensayos clínicos
autorizados. Las autoridades sanitarias evaluarán los resultados de estos ensayos y su posible
indicación vendrá establecida por lo que determinen las autoridades sanitarias.
Acerca de Genzyme, una empresa de Sanofi
Genzyme es líder en el desarrollo y la distribución de terapias transformadoras para pacientes con
enfermedades raras y debilitantes desde hace más de 30 años. Alcanzamos nuestros objetivos gracias
a una investigación de máxima calidad y la compasión y el compromiso de nuestros empleados. Nos
centramos en las enfermedades raras y la esclerosis múltiple, y nos hemos comprometido a producir un
impacto positivo en las vidas de los pacientes y las familias a las que damos servicio. Ese es el objetivo
que nos sirve de guía e inspiración cada día. El portafolio de terapias transformadoras de Genzyme,
comercializadas en países de todo el mundo, es el resultado de avances pioneros vitales en medicina.
Como empresa de Sanofi, Genzyme se beneficia del alcance y los recursos de una de las mayores
compañías farmacéuticas del mundo, con el compromiso común de mejorar las vidas de los pacientes.
Más información en www.genzyme.com.
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Acerca de Sanofi
Sanofi, líder mundial en la industria farmacéutica, descubre, desarrolla y distribuye soluciones
terapéuticas centradas en las necesidades de los pacientes. Sanofi cuenta con puntos fuertes
importantes en el ámbito de la atención sanitaria, con siete plataformas de desarrollo: soluciones para la
diabetes, vacunas humanas, fármacos innovadores, atención sanitaria de consumo, mercados
emergentes, salud animal y la incorporación de Genzyme. Sanofi cotiza en París (EURONEXT: SAN) y
en Nueva York (NYSE: SNY).
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Private Securities Litigation
Reform Act 1995 y sus enmiendas. Estas declaraciones no constituyen hechos históricos. Estas declaraciones
incluyen proyecciones y estimaciones y sus suposiciones subyacentes, declaraciones sobre proyectos, objetivos,
intenciones y expectativas referentes a futuros resultados financieros, acontecimientos, operaciones, servicios,
desarrollo de productos y potencial, y declaraciones referentes al rendimiento futuro. Estas declaraciones
prospectivas pueden identificarse generalmente mediante términos como "esperar", "prever", "creer", "pretender",
"estimar", "planificar" y expresiones similares. A pesar de que la dirección de Sanofi cree que las expectativas
reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables, advierte a los inversores de que la información y
las declaraciones prospectivas están sujetas a varios riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles
de predecir y están, por lo general, fuera del control de Sanofi. Estos riesgos e incertidumbres pueden hacer que
los resultados y los desarrollos reales difieran considerablemente de los expresados, implícitos o proyectados en
la información y las declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las
incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo; datos y análisis clínicos futuros, incluidos los
posteriores a la comercialización; las decisiones tomadas por las autoridades reguladoras como la FDA o la EMA
sobre si se autoriza o no y cuándo un medicamento, un dispositivo o una aplicación biológica que pueda
registrarse para cualquier producto candidato, así como sus decisiones referentes al etiquetado y a otros asuntos
que podrían afectar a la disponibilidad o a la posible comercialización de dichos productos candidatos; la ausencia
de garantía de que los productos candidatos, una vez aprobados, tengan éxito en el mercado; la futura aprobación
y éxito comercial de alternativas de tratamiento; la capacidad del Grupo de aprovechar oportunidades de
crecimiento externas; las variaciones en los tipos de cambio y los tipos de interés vigentes; el impacto de las
políticas de contención de gastos y las modificaciones posteriores de las mismas; el promedio de las acciones en
circulación así como las comentadas o identificadas en los archivos públicos del SEC y la AMF elaborados por
Sanofi, incluidos los enumerados en los apartados "Factores de riesgo" y "Declaración preventiva referente a las
declaraciones prospectivas" del informe anual de Sanofi en el formulario 20-F para el año concluido el 31 de
diciembre de 2011. Sanofi no se compromete a actualizar ni a revisar la información ni las declaraciones
prospectivas, a menos que así lo requiera la legislación vigente.
Genzyme® es una marca comercial registrada. Todos los derechos reservados.
Contacto
Begoña Vilar Alvarez
e- mail: begona.vilar@sanofi.com
Teléfono: 91 724 56 27
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