Atención farmacéutica Acta Farm. Bonaerense 24 (3): 449-52 (2005) Recibido el 30 de octubre de 2004 Aceptado el 17 de abril de 2005 Medicamentos Huérfanos: una Definición Daniela FONTANA, Sonia UEMA & María Rosa MAZZIERI * Departamento de Farmacia. Facultad de Ciencias Químicas. Universidad Nacional de Córdoba. Ciudad Universitaria. (5000) Córdoba. Argentina. RESUMEN. Las definiciones oficiales de Medicamentos Huérfanos (MH) propuestas en otros países relacionan a los mismos con las enfermedades poco frecuentes (raras). Otros casos de medicamentos no disponibles son los llamados medicamentos “off label”, medicamentos para enfermedades olvidadas o desatendidas, formulaciones huérfanas, etc. En Argentina no se ha avanzado en un marco regulatorio específico sobre el tema. Estas razones nos llevaron a plantear una definición menos restrictiva de MH para que exponga con claridad y exactitud sus características en nuestra realidad. Es por eso que proponemos que sea la “no disponibilidad” del medicamento lo que determine su “orfandad”. SUMMARY. “Orphan Drugs: a Definition”. In some countries, orphan drugs (OD) are officially related to rare diseases. Other instances of unavailable drugs are mentioned as “off label” drugs, drugs for neglected diseases, orphan dosage forms, etc. In Argentina there is no regulation related to OD. Therefore, we consider that a less limiting definition of OD should be consider their availability instead of their prevalence. In this way the “orphanage” of the drug is better explained and so, the resolutions to solve the problem in countries like Argentina should be possible. INTRODUCCIÓN Los medicamentos generalmente participan, como primera intervención, en respuesta a un problema de salud. Son fundamentales en el tratamiento de muchas enfermedades y además de su utilidad terapéutica, son elementos tangibles en un sector basado principalmente en los servicios. Es por ello que la disponibilidad de medicamentos suele utilizarse como un indicador de la eficacia y de la equidad del sistema de salud; mientras que la falta de acceso a medicamentos, por fallas en el sistema de suministro, puede paralizarlo 1. La estrategia farmacéutica de la OMS establece como objetivos principales: formular y aplicar políticas farmacéuticas, asegurar el acceso a los medicamentos esenciales, conjuntamente con su calidad y seguridad, y promover el uso racional de la farmacoterapia. Al clasificar a un medicamento como esencial para una población determinada, su disponibilidad debe estar asegurada en todo momento y en cantidades suficientes 2,3. Por otro lado, existen medicamentos que sin ser esenciales para la mayoría de la población, son realmente indispensables o incluso vitales para una minoría. En algunos casos, los pacientes no sólo padecen los problemas de accesibili- dad al tratamiento, sino también el hecho de que no está disponible ni en el sistema de salud. Nos estamos refiriendo a los llamados “medicamentos huérfanos” (MH), que conforman una problemática compleja, con una multiplicidad de causas y que necesitan ser expuestos ante la sociedad. En cada país, este tema se aborda de diferentes maneras, de acuerdo a la realidad sanitaria y socioeconómica de su población, procurando siempre soluciones adecuadas para los pacientes 4-8. En Argentina no se ha avanzado en un marco regulatorio específico sobre MH, lo que dificulta la toma de decisiones de los agentes de salud, incluido el propio paciente 4. Desde hace algunos años, nuestro grupo de investigación viene trabajando en el tema de los MH en nuestra realidad sanitaria, con el fin de esclarecer este tema desde el ámbito académico. Se comenzó con una revisión bibliográfica a partir de diferentes fuentes de información: publicaciones científicas, marcos legales normativos y regulatorios, políticas sanitarias, etc., utilizando material impreso y electrónico. Además, se realizaron encuestas y entrevistas a médicos y farmacéuticos de hospitales de la ciudad de Córdoba, como una estrategia para conocer la realidad local sobre los MH 4,9-11. PALABRAS CLAVE: Definición, Disponibilidad de medicamentos, Medicamentos huérfanos. KEY WORDS: Definition, Drug availability, Orphan drugs. * Autor a quien dirigir la correspondencia. E-mail: mrmazzie@dqo.fcq.unc.edu.ar ISSN 0326-2383 449 FONTANA D., UEMA S. & MAZZIERI M.R. Con este trabajo de campo que hemos realizado se pudieron evidenciar dos situaciones: cómo abordar esta problemática, debido a la falta de información o confusión observada y la búsqueda de soluciones concretas, ante las necesidades encontradas. Por lo tanto, sugerimos que se debería contar con una definición adecuada para nuestro medio, que sea abarcativa de las diferentes situaciones que se pueden presentar; ya que, la definición de un problema, permite su conceptualización e identificación como tal y la búsqueda de soluciones para superarlo. Por esta razón, es que el objetivo de esta comunicación es tratar de definir los MH teniendo en cuenta los antecedentes sobre los mismos. Además permitiría tomar conocimiento del tema, para promover acciones concretas y/o políticas sanitarias que faciliten su disponibilidad para el paciente. LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS Y SUS CIRCUNSTANCIAS Las definiciones oficiales de MH, en los marcos regulatorios de otros países, se relacionan exclusivamente con las enfermedades raras. El adjetivo “raras” hace referencia a que afectan a un porcentaje muy pequeño de la población, es decir, a pocos pacientes 4-8. Es de notar que esto difiere sustancialmente de equiparar “raras” con “desconocidas”. En definiciones no oficiales incluidas en un Boletín para profesionales de ANMAT 12 y en un Glosario anexo a una Resolución del Ministerio de Salud de la Nación 13 de nuestro país, aparecen como “Drogas Huérfanas” y “Medicamentos Huérfanos”, respectivamente, aquellos principios activos potenciales o medicamentos de elevado interés terapéutico (que pueden satisfacer necesidades de salud), con nulo o muy escaso interés comercial por parte de los laboratorios productores, por lo que no son comercializados en el país. Existen otras situaciones relacionadas a la existencia de medicamentos no disponibles, descriptas con términos tales como: medicamentos “off label”, medicamentos para enfermedades olvidadas o desatendidas, formulaciones huérfanas, etc. 3,4,14-16. Se considera que una persona es huérfana por carecer de sus progenitores, lo que genera consecuencias en términos de contención, cuidado y desarrollo del individuo 17. Si partimos de la base que los progenitores de un medicamento son sus fabricantes, asociado a la problemática de los MH existiría un doble desamparo. Al carecer de progenitores, se produce la inexis450 tencia de una medicación requerida y la necesidad de un paciente que se transforma en huérfano de farmacoterapia. Un medicamento que ya ha cumplimentado la etapa de investigación y desarrollo (I+D), puede no estar disponible porque nadie lo produce ni comercializa localmente, o el mismo no está aprobado para la indicación en la cual se necesita o utiliza en la práctica clínica, o no existe en la forma farmacéutica o en la dosificación adecuada para el paciente. Otras circunstancias serían cuando un principio activo aún no ha superado la etapa de I+D, o se desconoce un principio activo potencialmente útil para un problema de salud. Todas las situaciones mencionadas no están necesariamente contempladas en las definiciones oficiales existentes e, incluso, han generado controversias con las leyes de MH vigentes en sus respectivos países 3,14-16,18-32. Oficialmente, en Argentina, no están definidos ni las enfermedades raras ni los MH 4. Si un medicamento no se elabora en nuestro país, pero existe en el mercado internacional, puede adquirirse a través de la importación, ya sea por los canales normales de comercialización de medicamentos o mediante la vía del uso compasivo 33-35. Otra alternativa es la elaboración de medicamentos magistrales, siempre y cuando sea viable desde el punto de vista farmacotécnico 18. ANÁLISIS, DISCUSIÓN Y PAPEL DEL FARMACÉUTICO La existencia de un problema de salud, en un paciente implica, por lo general, la necesidad de que se instaure una farmacoterapia. En un sistema de salud ideal, esto supone un procedimiento simple, donde el paciente recibe efectivamente la medicación. Sin embargo, nuestra realidad dista mucho de ser ideal, lo que nos enfrenta a complicaciones de diferente índole. La farmacia es un punto de referencia clave en la detección de los problemas de la población para acceder a un tratamiento 1-3. Las dificultades en el acceso a medicamentos se relacionan con fallas en el suministro, altos costos de adquisición (tanto para el sistema de salud como para el propio paciente) y falta de disponibilidad del medicamento requerido en el ámbito nacional 1-3,7. Teniendo en cuenta el estado de situación descripto y discutido hasta aquí, es que consideramos que la palabra adecuada sería “disponibilidad” en el exacto significado que da la Real Academia Española al término: “cualidad o condición de disponible”, donde disponible se refiere a “que se puede disponer libremente de algo, o que está listo para acta farmacéutica bonaerense - vol. 24 n° 3 - año 2005 usarse o utilizarse” 17. Entonces, el hecho de que un medicamento “no esté disponible”, sería el determinante de su “orfandad”, pudiendo o no ser huérfano en otro país. La falta de investigación y de políticas de promoción son dos de las principales causas de la orfandad de medicamentos. Los factores económicos afectan todas las etapas previas y posteriores a la comercialización de un fármaco, debido al alto costo de su I+D y a la necesidad de recuperar la inversión realizada por las empresas 19,20. La existencia de políticas de promoción de MH incide sobre estos factores, mejorando las condiciones para su disponibilidad local 19,20,24-31. En este contexto, se debe considerar que la categoría de “huérfano” se sustentaría en la necesidad de un apoyo constante para su subsistencia en el mercado. Desde el punto de vista de la incidencia del problema de salud, esta problemática puede afectar tanto a un bajo porcentaje de la población, como a muchos pacientes, como ser: las enfermedades olvidadas, desatendidas o de la pobreza. Puede, incluso, tratarse de la situación particular de un solo paciente, considerando sus necesidades relacionadas con medicamentos, desde la perspectiva de la farmacología clínica y de la atención farmacéutica 18,21,22. La atención farmacéutica brinda un marco adecuado para planificar el suministro desde una doble perspectiva, orientada tanto al medicamento como al paciente, o bienes y servicios, respectivamente. La dispensación activa, la educación sanitaria, la promoción del uso racional de medicamentos y el seguimiento farmacoterapéutico son servicios clínicos de atención farmacéutica que puede recibir y utilizar el paciente que necesita MH 18,36-39. dicamento que hacen a su orfandad, en lugar de centrarnos en las enfermedades con esta problemática. Consecuentemente, planteamos un enfoque basado en la falta de disponibilidad de los medicamentos como eje de la definición. En síntesis, ante la necesidad de un medicamento para atender el problema de salud de un paciente, se pueden dar las siguientes circunstancias por las cuales el mismo no esté disponible: a) porque no se conoce un principio activo efectivo y por ende no se ha desarrollado un medicamento, b) el principio activo se conoce, pero las actividades de I+D del medicamento aún se encuentran en proceso o no se han iniciado y c) el medicamento ha sido desarrollado, pero no es producido ni comercializado localmente, no está aprobado para la indicación en la cual se necesita/utiliza en la práctica clínica o no existe en la forma farmacéutica ni/o en la dosificación adecuada para el paciente. Considerando las situaciones analizadas, proponemos la siguiente definición para los MH. Un “medicamento huérfano” es aquel que, siendo de elevado interés terapéutico y científicamente viable, no está disponible localmente, por diferentes causas y/o circunstancias, para atender problemas de salud en un paciente y que posee una o ambas de las siguientes características: porque no se comercializa (como producto industrializado) en el ámbito nacional o porque no está oficialmente aprobado su uso (indicación) para el problema de salud en el cual se requiere o utiliza. Agradecimientos. Los autores agradecen el apoyo financiero de la Secretaría de Ciencia y Tecnología de la Universidad Nacional de Córdoba y de las Agencias Nacional de Promoción Científica y Córdoba Ciencia. REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS UNA PROPUESTA DE DEFINICIÓN A partir de la revisión bibliográfica realizada y de la experiencia adquirida por nuestro grupo de investigación, observamos que el enfoque clásico de los MH está muy relacionado a las “enfermedades raras”. Ante la disyuntiva de cambiar la denominación de MH por “medicamentos no disponibles”, optamos por mantener la primera opción, pero haciendo la definición menos restrictiva. Creemos que así sería más útil para exponer con claridad y exactitud sus características en la realidad de un país como Argentina. Consideramos que el abordaje más adecuado para el profesional farmacéutico es el de la farmacoterapia, en vez de la patología. Por tal motivo, describimos situaciones relacionadas al me- 1. Madrid, I., G. Velásquez & E. Fefer (1998) “Reforma del Sector Farmacéutico y del Sector Salud en las Américas: una Perspectiva Económica”, Organización Panamericana de la Salud, Washington, D. C. 2. Organización Mundial de la Salud (2003) “El acceso a los medicamentos esenciales: una necesidad mundial”, Boletín de medicamentos esenciales. OMS (32):12-3. 3. Organización Mundial de la Salud (2004) “Estrategia farmacéutica de la OMS 2004-2007. Lo esencial son los países”, Documento WHO/ EDM/2004.2. 4. 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