INFORMES DEL GRUPO DE TRABAJO DE ISPOR Principios de

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Disponible en www.sciencedirect.com
Página web de la publicación: www.elsevier.com/locate/jval
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INFORMES DEL GRUPO DE TRABAJO DE ISPOR
Principios de Buenas Prácticas para el Análisis de Impacto Presupuestal: Reporte del Grupo de
Trabajo de ISPOR 2012 Sobre Buenas Prácticas en el Análisis de Impacto Presupuestal II
Autores: Sean D.Sullivan,PhD1, JosephineA.Mauskopf,PhD2, _, FedericoAugustovski,MD,MSc,PhD3, J.JaimeCaro,MDCM,FRCPC, FACP4,
KarenM.Lee,MA5, MarkMinchin,MBA6, EwaOrlewska,MD,PhD7,8, PetePenna,PharmD9, Jose-Manuel RodriguezBarrios,RPh,MPH,MSc10, WenYiShau,PhD,MD11
1Pharmaceutical
OutcomesResearch & Policy Program, Department of Pharmacy, University of Washington, Seattle, WA, EE.UU.; 2 Office of Health Economics, Londres, Reino Unido;
of Health and Wellbeing, University of Glasgow, Glasgow, Reino Unido; 4ESSEC Business School, Cergy Pontoise, Francia; 5F. Hoffmann-LaRoche AG, Basel, Suiza; 6Center
for Medical Technology Policy, Baltimore, Maryland, EE.UU.; 7Institute of Health Policy & Management, Erasmus University Rotterdam, Rotterdam, Países Bajos; 8Agenzia Italiana
del Farmaco, Roma, Italia; 9Access to Medicines GlaxoSmithKline plc, Brentford, Reino Unido
3Institute
Traduccion validada por: Rosina Hinojosa, MHA, MFi, Gerente de Acceso, Pfizer, Lima, Peru
Javier Eslava-Schamlbach, PhD, MD, MSc, Director, Instituto de Investigaciones Clínicas, Profesor Titular, Departamento de Cirugía, Facultad de Medicina, Universidad Nacional de
Colombia y Editor, Revista Colombiana de Anestesiología, Bogotá, Colombia
La citación para este reporte es: Sullivan SD, Mauskopf JA, Augustovski F, et al. Principles of good practice for budget impact analysis II: Report of the ISPOR Task Force on Good
Research Practices – Budget Impact Analysis. Value Health 2014:17:5-14
RESUMEN
Antecedentes: Los análisis de impacto sobre el presupuesto
(BIAs, por sus siglas en inglés) son una parte esencial para
comprender una evaluación económica integral de una
intervención en el area de la salud y cada vez son más solicitadas
por las autoridades encargadas de los reembolsos como parte de
una lista o una solicitud de reembolso. Objetivos: El objetivo de
este informe fue presentar una guía actualizada sobre métodos
para las personas que realizan este tipo de análisis o para
quienes revisaran los resultados de dichos análisis. Esta
actualización era necesaria, en parte, debido al desarrollo en los
métodos de BIA así como al interés creciente, en particular en los
mercados emergentes, en temas relacionados con la accesibilidad
y el impacto sobre la salud de la población de las intervenciones
en salud. Métodos: El Grupo de trabajo fue aprobado por el
consejo de políticas de la Sociedad Internacional de
Farmacoeconomía e Investigación de Resultados en ciencias de la
salud y nombrada por su Junta de Directores. Los miembros eran
desarrolladores experimentados o usuarios de BIAs; trabajaron
en la academia y en la industria y como asesores de gobiernos; y
procedían de diferentes países de América del Norte, América del
Sur, Oceanía, Asia y Europa. El grupo de trabajo solicitó
comentarios sobre los borradores a un selecto grupo de
revisores externos y, en términos más amplios, a los miembros de
la Sociedad Internacional de Farmacoeconomía e Investigación
de Resultados. Resultados: El Grupo de trabajo recomienda que
el diseño de un BIA para una nueva intervención en el cuidado de
la salud tenga en cuenta características relevantes del sistema de
salud, posibles restricciones al acceso, la aceptación anticipadade
la nueva intervención, y el uso y los efectos de las intervenciones
en uso y nuevas. Los elementos clave de un BIA incluyen la
estimación del tamaño de la población elegible, la combinación
de tratamientos en uso y la combinación esperada luego de la
introducción de la nueva intervención, el costo de las
combinaciones de tratamiento y todos los cambios esperados en
los costos relacionados con la condición. Siempre que resulte
posible, los cálculos de BIA se deben realizar usando un enfoque
sencillo de “calculadora de costos”, debido a su facilidad de uso
para los responsables de los presupuestos. Sin embargo, en
situaciones en las que los cambios en el tamaño de la población
elegible, las combinaciones en la gravedad de la enfermedad, o
que los patrones de tratamiento no puedan ser capturados de
manera creíble usando el enfoque de “calculadora de costos”,
podría usarse una cohorte o un modelo específico que muestre la
condición al nivel del paciente para calcular el impacto sobre el
presupuesto de la nueva intervención, contabilizando
adecuadamente a aquellos que ingresan y salgan de la población
elegible a lo largo del tiempo. En cualquier caso, el BIA debe usar
datos que reflejen los valores específicos para una población de
decisores en particular. Un análisis de sensibilidad debería tener
escenarios alternativos elegidos en base a la perspectiva del
tomador de decisones La validación del modelo debe incluir al
menos una validación directa con los decisores y la verificación
de los cálculos. Las fuentes de datos para el BIA deberían incluir
las estimaciones publicadas en los ensayos clínicos y estudios
comparativos sobre la eficacia y seguridad de las intervenciones
actuales vs. Las nuevas, así como data basada en la población
relevante para los decisores para el cálculo de otros parámetros,
siempre que sea posible. Otras fuentes de datos incluyen el uso
de datos publicados, información estadística local o nacional bien
reconocida y, en circunstancias especiales, la opinión de expertos.
El informe de los BIA debe proveer información detallada sobre
el ingreso del valor de los parámetros y los cálculos a un nivel de
detalle que debería permitir a otro modelador reproducir el
análisis. Los resultados de BIA deberían presentarse en un
formato de interés para los decisores en salud. En un programa
informático, se deben suministrar opciones para las diferentes
categorías de costos que deben ser incluidas o excluidas del
análisis. Conclusiones: Recomendamos un marco para el BIA,
para ofrecer guia en la adquisición y uso de los datos, y ofrecer
un reporte en formato común que promueva la estandarización y
la transparencia. La adherencia a estos principios de buenas
prácticas de investigación no reemplaza necesariamente las
pautas de BIA específicas de cada región, pero puede servir de
soporte o mejorar las recomendaciones locales o servir como un
punto de partida para los pagadores que deseen promulgar
pautas metodológicas.
Palabras clave: análisis de impacto presupuestal, calculadora de
costos, evaluación económica, metodología, modelado.
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Antecedentes del grupo de tareas
Este informe del Grupo de trabajo de la Sociedad Internacional de
Farmacoeconomía e Investigación de Resultados (ISPOR) presenta
una actualización del Informe del grupo de trabajo sobre el Análisis de
impacto en el presupuestal (BIA) publicado en 2007 [1]. La
actualización era necesaria, en parte, debido al reconocimiento
creciente de los BIA como evaluaciones económicas autónomas, junto
con el desarrollo de métodos y un creciente interés , especialmente en
los mercados emergentes, en materias relacionadas con la
accesibilidad e impacto en la salud de la población de las
intervenciones en salud. Entre los problemas específicos tratados con
más detalle en este informe actualizado se incluyen: 1) selección del
marco analítico, 2) representación de la incertidumbre, 3) cálculo de
los valores de los parámetros de entrada, 4) si es que se debe
coordinar la estructura y los ingresos con un análisis de costoefectividad (CEA) y cómo hacerlo, 5) si se debe calcular y presentar
los beneficios para la salud al igual que los costos, y 6) cuál es la
mejor manera de presentar los resultados en un formato que resulte
útil para el tomador de decisiones. El documento presenta ejemplos
de una literatura cada vez más abundante y de BIA basados en la Web
que son de dominio público.
Los co-organizadores del Grupo de trabajo (Josephine A. Mauskopf
y Sean D. Sullivan) fueron nombrados en 2012 por la Junta de
Directores de ISPOR. Los miembros del Grupo de Trabajo fueron
invitados por los co-organizadores
a participar con la
recomendación y el consentimiento de la Junta de Directores de
ISPOR. Los miembros individuales del Grupo de trabajo son
desarrolladores experimentados o usuarios de BIAs ya que el
objetivo de este informe fue brindar guía para la preparación y
presentación de BIAs que cubran las necesidades de información
de los decisores de salud en todo el mundo, el Grupo de trabajo
incluyó personas que representaban o asesoraban a pagadores y a
agencias de evaluación de tecnología sanitaria en América del
Norte, Europa, América Latina y Asia.
El Grupo de trabajo realizó una reunión organizativa en la 17º
Reunión Internacional Anual de ISPOR que se llevó a cabo en
Washington, DC, y en un foro abierto en la 18º Reunión
Internacional Anual de ISPOR realizada en Nueva Orleans, LA.
Antes de preparar el primer borrador del informe actualizado, se
realizó una búsqueda específica de publicaciones recientes sobre
BIAs para evaluar métodos presentes en publicaciones con
arbitraje científico. Las plantillas de costos, los métodos y las
guías para la elaboración de reportes producidos por el National
Institute of Health and Care Excellence (NICE) del Reino Unido,
la Academy for Managed Care Pharmacy Format for Formulary
Submission, y el organismo Taiwan Health Technology
Assessment fueron revisadas. Las guías nacionales y locales
publicadas también fueron recopiladas y usadas como
documentos de referencia. El Grupo de tabajo llevo a cabo
teleconferencias y utilizó el correo electrónico para intercambiar
borradores e ideas durante los meses subsiguientes. Luego subgrupos de miembros del Grupo de trabajo prepararon las
secciones del informe revisado, y un borrador del informe
completo fue después elaborado por los co-organizadoresy
circularizados dentro del Grupo de trabajo para su revisión. Tuvo
lugar una conferencia telefónica seguida de una reunión cara a
caradel Grupo de trabajo para debatir sobre el borrador y hacer
revisiones antes de enviarlo para su revisión definitiva.
En primer lugar se identificó a un grupo primario de revisores
con experiencia en el desarrollo y la comunicación de BIAs.
Antes de hacer circular más extensamente el boprrador se
solicitaron los comentarios de este grupo de revisores principales
. Después de esta revisión inicial, los miembros del Grupo de
trabajo prepararon un nuevo borrador en respuesta a los
comentarios y el mismo fue puesto en circulación para que sea
sometido a una revisión más exhaustiva por parte de los
miembros de ISPOR. Este informe final refleja los aportes de los
revisores principales y de todos los miembros.
_______
* Dirigir correspondencia a: Josephine A. Mauskopf, RTI Health Solutions, 3040 Cornwallis Road, Research Triangle Park, NC 27709, USA .
Correo electrónico: jmauskopf@rti.org.
1098-3015/$36.00 – ver página preliminar Copyright © 2014, Sociedad Internacional de Farmacoeconomía e Investigación de Resultados (ISPOR).
Publicado por Elsevier Inc.
http://dx.doi.org/10.1016/j.jval.2013.08.2291
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Recomendaciones para el marco analítico
Introducción
Definición y uso previsto
Las autoridades encargadas de reembolsos solicitan cada vez más
los BIAs, junto con las CEA, como parte de un listado o del envío
de expedientes de reembolsos. Un BIA aborda los cambios
esperados en los gastos de un sistema de salud luego de la
adopción de una nueva intervención (Fig. 1). Un BIA también se
puede usar para la planificación de presupuestos o recursos. Un
BIA puede ser autónomo o formar parte de una evaluación
económica integral junto con una CEA.
Entre los usuarios de los BIAs se incluyen quienes
gestionan y planifican los presupuestos de salud, tales como
administradores nacionales o regionales de programas de salud ,
de planes de seguro médico privados y de organizaciones de
prestación de servicios de salud, o empleadores que pagan
directamente la atención médica. Cada uno de ellos tiene
necesidad de información que sea presentada de manera clara
sobre el impacto fiscal de la adopción y difusión de nuevas
intervenciones en salud. Sin embargo, pueden diferir en sus
requerimientos de horizontes de tiempo particulares y en las
categorías de costos en los que están interesados
Contexto
Mauskopf (3) publicó un marco analítico para un BIA en 1998.
Otros (4-8) han publicado artículos que describen métodos para
el BIA. A partir de la década de 1990, la mayoría de las regiones
del mundo incluidas Australia, América del Norte (Canadá y los
Estados Unidos), Europa (Inglaterra y Gales, España, Bélgica
Francia, Hungría Italia y Polonia), América del Sur (Brasil y
Colombia), Asia (Corea del Sur, Taiwán y Tailandia) y el Oriente
Medio (Israel) han incluido una solicitud del BIA como parte de la
base de evidencias para apoyar el formulario nacional o local o de
reembolso. Las guías específicas de cada país para construir y
presentar los BIAs también han sido desarrolladas. Incluimos un
a muestra de guías específicas para cada país con los enlaces URL
en el Apéndice A de la sección Materiales complementarios, que
se encuentra en http://dx.doi.org/10. 1016/j.jval.2013.08.2291.
El objetivo principal de este informe fue complementar las guias
específicas para cada país presentando los hallazgos de un Grupo
de trabajo de ISPOR reunido para actualizar los métodos y la
orientación para la presentación de informes sobre los BIAs.
Organización del documento
El panel reconoce que los métodos para realizar e informar los
BIAs que continúan en desarrollo. Este informe destaca áreas de
consenso al igual que las que se necesita desarrollo metodológico
constante. La guía se divide en tres secciones principales: 1)
marco analítico, 2) entradas y fuentes de datos, y 3) formato de la
presentación del informe.
Un BIA es un medio para sintetizar el conocimiento disponible al
momento de otorgar la cobertura o inclusión en el formulario de
reembolso para calcular las probables consecuencias financieras
de esa decisión para el sistema de salud. Dada la naturaleza
altamente local de los sistemas y las diversas perspectivas de los
decisores en salud, un BIA no puede ofrecer cálculo único
aplicable a todos los descisores. En cambio, el objetivo de un BIA
es brindar un marco de cálculo válido (un “modelo”) que permita
que los usuarios ingresar valores de entrada y ver estimaciones
financieras pertinentes para su realidad. En consecuencia, los
resultados del BIA deben reflejar escenarios consistentes de
supuestos específicos e ingreso de datos de interés para los
decisores, en lugar de una norma“base” que aspire a ser aplicable
de manera general.
Esta sección presenta las recomendaciones del Grupo de
trabajo para los elementos clave del marco analítico para
obtener un BIA autónomo. Se brindan comentarios para las
situaciones en la cuales exista un CEA que lo acompaña. El diseño
adecuado del marco analítico es un paso crucial en un BIA. El
diseño tomar en cuenta características relevantes del sistema de
cuidado de la salud, las posibles restricciones al acceso, la
aceptación anticipada de la nueva intervención así como el uso y
los efectos de las intervenciones, tanto actuales y nuevas. Estas
pautas no abordan cómo construir el modelo, sino que destacan
aspectos clave a tomar en cuenta durante su diseño, incluida la
elección de la técnica de modelado. Es importante que,
cualesquiera sean sus elecciones, deben ser claras y estar
justificadas y deben llevar al diseño más simple que satisfaga las
necesidades del responsable del presupuesto. Algunos aspectos
importantes para el diseño del marco analítico se listan en la
Tabla 1 y se describen en las secciones siguientes.
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Fig. 1 – Esquema del impacto sobre el presupuesto. Dr: doctor en medicina; Rx; tratamiento con fármaco recetado.
Adaptado de Pharmacoecon Spanish Res Artic, 2, Brosa M, Gisbert R, Rodríguez Barrios JM, et al., métodos y
aplicaciones del análisis del impacto presupuestario en sanidad, 65-79, 2005, et al. [2]
ENTORNO ACTUAL
FACTOR CLAVE
IMPACTO SOBRE
NUEVO ENTORNO
Nuevo
Población total
Población total
prevalencia de la
incidencia
Incidencia (para
intervenciones
preventivas)
% diagnosticado
% tratado
- Diagnóstico
- Tratamiento
Población enferma
Nuevo
Población enferma
Nuevo
Población objetivo
Población objetivo
Forma actual de
tratamiento
Utilización de recursos
Hospitalización
Visitas al Dr., pruebas
diagnósticas
Otras terapias
Nuevo
Utilización de recursos
(hospital, RX ambulatorio)
(hospital, RX ambulatorio)
Costos por
unidad
Nueva terapia o
procedimiento
Nuevo
Costo de la enfermedad
Costo de la enfermedad
DIFERENCIA
Impacto sobre el
presupuesto
Características del Sistema de salud
Las características del sistema de de salud que se deben tomarse
en cuenta son aquellas que influyen sobre el presupuesto y que
pueden verse afectadas por la decisión de cobertura (por
ejemplo, el reingreso dentro de los 30 días posteriores al alta
puede no ser pagada y, en consecuencia, un cambio en esa tarifa
no afectará al presupuesto del pagador pero sí tendrá un impacto
significativo sobre el presupuesto del hospital o el proveedor).
Las restricciones en el acceso a tecnologías de salud son
características importantes que varían en gran medida entre los
distintos sistemas. En unos pocos sistemas las únicas
posibilidades son la cobertura total o parcial; pero en la mayoría
de sistemasexisten muchas opciones, incluyendo dificultades
administrativas y clínicas que enfrentar, restricciones sobre a
quiénes y bajo qué condiciones se les reembolsa la tecnología, y
hasta dónde los pacientes pagan una parte de los gastos. Estas
características deberían ser incorporadaspara que puedan ser
adaptadas localmente. Esto es importante no sólo para la nueva
intervención, sino también para las intervenciones actuales,
especialmente si existe la posibilidad de un cambio en las
restricciones para las intervenciones actuales.
Perspectiva
Dado el objetivo del BIA, la perspectiva recomendada es la del
responsable del presupuesto. El responsable del presupuesto
está altamente localizado y puede ser desde un pagador
individual que esté cubriendo la totalidad de un sistema de salud
a través de proveedores específicos o áreas dentro de un sistema
de salud (por ejemplo, farmacia) para un solo paciente o una sola
familia. Un BIA necesita ser flexible para generar cálculos que
incluyan distintas combinaciones de cuidado de la salud,
servicios sociales y otros costos, dependiendo de la perspectiva.
Por ejemplo, un lugar, el responsable del presupuesto de
farmacia sólo se preocupará por los gastos en medicamentos,
pero en otro, esto se puede incluir en el presupuesto regional o
en el de un hospital. Con un diseño flexible, el BIA podrá
mostrarles a los decisores no sólo aquello que desean ver, sino
además 1) las implicancias económicas más
amplias de la intervención y 2) el impacto sobre otros
responsables de presupuestos.
Tabla 1 – Aspectos a tener en cuenta en el diseño de un
análisis de impacto sobre el presupuesto









Características del sistema de salud
Perspectiva
Uso y costo de las intervenciones actuales y nuevas
o
Población elegible
o
Intervenciones actuales
o
Aceptación de la nueva intervención y sus efectos en el
mercado
o
Usos no aprobados (off label) de la nueva intervención
o
Costo de la intervención actual o de la incorporación de la
nueva intervención
Impacto sobre otros costos
o
Costos relacionados con la condición
o
Costos indirectos
Horizonte temporal
Dependencia de tiempo y descuentos
Elección del entorno informatico (de computción)
Incertidumbre y análisis del escenario
Validación
Uso y costo de las intervenciones actuales y nuevas
Población elegible
La población a incluir en un BIA debe estar compuesta por todos
los pacientes elegibles para la nueva intervención durante el
horizonte temporal de interés, siempre que haya restricciones de
acceso. La definición de esta población elegible se inicia
estimando la cantidad cubierta por las indicaciones aprobadas
localmente para la nueva tecnología. Luego debe reflejar
cualquier restricción planificada sobre el uso o el reembolso, sí
como sobre la aceptación (ver la sección siguiente), incluidos
posibles usos más allá de la restricción (pérdida), el uso en
pacientes no tratados anteriormente que ahora buscan
tratamiento debido a mejora en resultados, una mayor
comodidad o menores efectos secundarios (demanda inducida), y
cambios en patrones de uso (por ejemplo, una nueva
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intervención con menoresefectos secundarios, torna atractivo
tratar la enfermedad en una etapa más temprana (9)).
La población elegible es abierta en el sentido de que las
personas entran o salen dependiendo de si cumplen o no con los
criterios de inclusión (por ejemplo; progresión de enfermedad,
cumplir con las restricciones, dejar de tener síntomas y fallecer).
Si las tasas de ingresos y abandonos son estables, el tamaño de la
población elegible no cambiará en el tiempo. Pero cambiará si la
nueva intervención aumenta el tiempo de tratamiento, reduce la
progresión de enfermedad o reduce la mortalidad sin curar la
condición (por ejemplo; dado un criterio de elegibilidad de
gravedad moderada de la enfermedad y un nuevo tratamiento
que retrasa la progresión hacia una enfermedad más severa, la
población elegible crecerá). El marco analítico debe considerarel
impacto de estos cambios sobre el tamaño de la población
elegible.
También es importante considerar la proporción de
población elegible en diferentes sub-grupos definidos por la
severidado estadío de la enfermedad,
incluyan distintas combinaciones de cuidado de la salud,
servicios sociales y otros costos, dependiendo de la perspectiva.
Por ejemplo, un lugar, el responsable del presupuesto de
farmacia sólo se preocupará por los gastos en medicamentos,
pero en otro, esto se puede incluir en el presupuesto regional o
en el de un hospital. Con un diseño flexible, el BIA podrá
mostrarles a los decisores no sólo aquello que desean ver, sino
además 1) las implicancias económicas más amplias de la
intervención y 2) el impacto sobre otros responsables de
presupuestos.
Uso y costo de las intervenciones actuales y nuevas
Población elegible
La población a incluir en un BIA debe estar compuesta por todos
los pacientes elegibles para la nueva intervención durante el
horizonte temporal de interés, siempre que haya restricciones de
acceso. La definición de esta población elegible se inicia
estimando la cantidad cubierta por las indicaciones aprobadas
localmente para la nueva tecnología. Luego debe reflejar
cualquier restricción planificada sobre el uso o el reembolso, sí
como sobre la aceptación (ver la sección siguiente), incluidos
posibles usos más allá de la restricción (pérdida), el uso en
pacientes no tratados anteriormente que ahora buscan
tratamiento debido a mejora en resultados, una mayor
comodidad o menores efectos secundarios (demanda inducida), y
cambios en patrones de uso (por ejemplo, una nueva
intervención con menoresefectos secundarios, lo que torna
atractivo tratar la enfermedad en una etapa más temprana (9)).
La población elegible es abierta en el sentido de que las
personas entran o salen dependiendo de si cumplen o no con los
criterios de inclusión (por ejemplo; progresión de enfermedad,
cumplir con las restricciones, dejar de tener síntomas y fallecer).
Si las tasas de ingresos y abandonos son estables, el tamaño de la
población elegible no cambiará en el tiempo. Pero cambiará si la
nueva intervención aumenta el tiempo de tratamiento, reduce la
progresión de enfermedad o reduce la mortalidad sin curar la
condición (por ejemplo; dado un criterio de elegibilidad de
gravedad moderada de la enfermedad y un nuevo tratamiento
que retrasa la progresión hacia una enfermedad más severa, la
población elegible crecerá). El marco analítico debe considerarel
impacto de estos cambios sobre el tamaño de la población
elegible.
También es importante considerar la proporción de
población elegible en diferentes sub-grupos definidos por la
severidado estadío de la enfermedad, las comorbilidades, la edad,
el sexo, la etnia y otras características. La elección de los subgrupos se debe basar en la evidencia disponible sobre los costos
asociados con diferentes sub-grupos que pudieran afectar el
impacto sobre el presupuesto de la nueva intervención.
Intervenciones actuales
Un BIA compara escenarios definidos por grupos de
intervenciones, no por intervenciones individuales específicas. El
escenario inicial debe ser el conjunto de intervenciones en uso
para la población elegible. El conjunto actual puede incluir la no
intervención, así como
intervenciones que podrían ser
reemplazadas por la nueva. También podrían incluirse
intervenciones con usos no aprobados (off label) en la población
elegible. Esto no debe ser visto como la promoción del uso fuera
de la indicación de etiqueta, sino como la descripción del
conjunto de las intervenciones actuales. El marco analítico
debería permitir variaciones en el uso que pudieran ser
encontradas y detalles relevantes para los costos sobre cómo son
usados (por ejemplo; monitoreo, valoración y el uso exclusivo en
el sitio). Si es necesaria una prueba diagnóstica para identificar a
las personas elegibles, ésto se debería incluir y la frecuencia de
uso debería reflejar la práctica local.
Adopción de una nueva intervención y efectos en el mercado
La introducción de una nueva intervención pone en movimiento
varias dinámicas del mercado, incluidas la sustitución de
productos y una posible expansión del mercado. La aceptación de
la nueva intervención
es, por definición, desconocida al
momento del análisis, así como tampoco lo es el impacto sobre el
conjunto de intervenciones en uso. Se deben incluir tres tipos de
cambios: la nueva intervención reemplaza una o más
intervenciones actuales (sustitución); la nueva intervención se
agrega a las intervenciones actuales (combinación) y la nueva
intervención es usada en situaciones en las cuales no ha existido
una intervención activa (sólo cuidados paliativos) o en pacientes
que han interrumpido o que no usarían las intervenciones
disponibles debido a intolerancia, inconveniencia, pérdida del
efecto o cualquier otro motivo (expansión). Estos cambios se
podrían aplicar a diferentes sub-grupos de población y la
distribución de los cambios puede variar en el tiempo; esto es, los
cambios no suceden de manera instantánea cuando el producto
nuevo llega al mercado. Las proyecciones de estos cambios en el
tiempo son un componente desafiante pero importante del BIA.
Los cambios tienen implicaciones diferentes para el
responsable del presupuesto. Con la sustitución, los gastos de la
nueva intervención pueden ser parcialmente compensados por
la reducción en el uso de las intervenciones actuales. La
compensación no sólo debe tomar en cuenta las intervenciones
desplazadas, sino también aspectos asociados como pruebas de
laboratorio y manejo de de efectos secundarios. Por ejemplo, los
inhibidores directos de la trombina no requieren pruebas de
monitoreo que sí son necesarias para la warfarina (10),
reduciendo la necesidad de servicios desarrollados para brindar
ese monitoreo. La combinación generará nuevos gastos,
incluyendo posibles costos adicionales debidos a cambios en el
perfil de efectos secundarios de las combinaciones o de nuevos
requisitos de monitoreo. La expansión del mercado introduce
nuevos costos de la intervención, pero pueden generar ahorros
compensatorios en la gestión de pacientes sin tratar
previamente.
La adopción de la nueva intervención y su impacto
sobre el conjunto de intervenciones actuales son componentes
centrales del BIA. Desafortunadamente, en la mayoría de casos,
existen muy pocos datos sobre este tema, considerando los
resultados del BIA pueden ser muy sensibles a supuestos
alternativos. El análisis debe ser transparente con respecto a los
supuestos sobre el conjunto de intervenciones y los cambios
esperados con la adopción de la nueva intervención. Sea que el
marco este limitado a tasas simples a través del tiempo o si
debería considerar funciones no lineales más complejas donde la
adopción obedece a otros factores (por ejemplo; restricciones en
el acceso) depende del contexto, y debería estar influido por
cualquiera de los datos de
intervenciones similares. Es
importante que el marco permita que los usuarios puedan probar
supuestos alternativos sobre la adopción y su impacto sobre las
intervenciones actuales. Este es un tipo de análisis de
incertidumbre estructural que es de particular importancia
cuando estimamos el impacto sobre el presupuesto
Usos no aprobados (off label) de la nueva intervención
La nueva intervención se puede usar en pacientes sin la
indicación del tratamiento (indicación no aprobada o fuera de
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etiqueta– off label) . Dado que no habrá datos o habrá muy pocos
datos sobre la efectividad o seguridad del uso en dicha indicación
y que se debería evitar promover una indicación no aprobada,, la
inclusión en el BIA no se recomienda a menos que el responsable
del presupuesto solicite específicamente su inclusión
Costo de la combinación de la intervención en uso y de la
nueva intervención
El costo de la combinación de la intervención actual y la nueva se
determina multiplicando el precio que tiene el responsable del
presupuesto para cada intervención por la proporción de la
población elegible que está usando esa intervención y por la
cantidad de personas en la población elegible.
Impacto sobre otros costos
Costos relacionados con la condición
La introducción de nuevas intervenciones podrían generar
cambios en los síntomas, la duración de la enfermedad, los
resultados de la enfermedad o los ratios progresión de la
enfermedad asociados con la condición y, por lo tanto, en los
cambios en el uso de servicios de salud relacionados con la
condición. Por ejemplo, en la infección conVIH, una nueva
intervención que prolonga el tiempo en un rango más alto en el
recuento de células CD4 probablemente reducirá los costos
relacionados con el VIH, tales como los costos para tratar las
infecciones oportunistas. Si bien la inclusión de cambios en los
costos relacionados con la condición puede exigir supuestos
sustanciales y se pueden extender más allá del horizonte
temporal razonable, este efecto puede ser relevante para algunos
decisores. En un BIA acompañado de una CEA, estas estimaciones
pueden estar disponibles desde la CEA. Por lo tanto, si están
disponibles datos creíbles y estos cambios tienen un impacto en
los presupuestos de salud, los costos relacionados con la
condición deberían ser presentados en el BIA. Si se toma la
decisión de incluir estos costos relacionados con la condición en
el BIA, el modelo debería ser diseñado de forma tal que el usuario
pueda ver los resultados tanto con como sin ellos.
En algunos casos, la intervención modifica el uso los
servicios de salud (por ejemplo; los días de hospitalización o las
visitas médicas) y, de ese modo, la capacidad del sistema, pero
esto podría no tener consecuencias monetarias directas para el
responsable del presupuesto porque el sistema no se ajustará
financieramente dentro del horizonte temporal del modelo (por
ejemplo; el personal puede no ser reubicado o puede ser
desvinculado). Aún así, puede ser deseable describir este impacto
sobre el uso de los servicios de salud porque puede tener
implicancias para la planificación del sistema de salud más allá
del impacto presupuestal
Costos indirectos
El impacto de la intervención nueva sobre la productividad, los
servicios sociales y otros costos fuera del sistema de salud no
deberían ser incluidos de manera rutinaria en un BIA, porque
estos aspectos generalemente no son relevantes para el
responsable del presupuesto. Una excepción puede ser cuando el
BIA tiene el objetivo de informar a aseguradoras privadas o a los
empleadores
Esas organizaciones tienen intereses creados para mantener una
fuerza laboral saludable y productiva y, en consecuencia, pueden
ser capaces de compensar con las ganancias en productividad los
incrementos en los costos en salud. Otra excepción pueden se los
sistemas de salud que dependen de subsidios fiscales donde las
pérdidas de producción debido a la morbilidad podrían tener
implicancias importantes para el financiamiento del sistema
nacional de salud.
Horizonte temporal
Se deben presentar BIAs para los horizontes temporales
relevantes para el responsable del presupuesto, de acuerdo con
sus procesos y períodos de elaboración de presupuestos (por
ejemplo; mensual, trimestral y anual). Es común un horizonte
temporal de 1 a 5 años, con los resultados presentados para cada
período de presupuesto después de que se cubre la nueva
intervención. El marco también debería permitir otros horizontes
temporales. Si bien los horizontes temporales que se extienden
más allá de algunos años requieren supuestos considerables,
pueden ser necesarios para ilustrar los ahorros compensatorios
de los costos de la enfermedad fruto de la intervención que
podrían tener lugar en años futuros (por ejemplo; intervenciones
que curan la hepatitis crónica y, por lo tanto, evitan que ocurran
en el futuro lejano la cirrosis hepática o el cáncer de hígado).
Dependencias temporales y descuentos
Muchos aspectos de un BIA puede variar en el tiempo. Estos
incluyen el valor de la moneda usada (es decir; a causa de la
inflación/deflación); adopción; nuevas intervenciones que
ingresan al conjunto de intervenciones; cambios en los precios
(por ejemplo, debido al vencimiento de las patentes); y cambios
en la comprensión de la enfermedad, las indicaciones y las
prácticas de manejo. Predecir estos cambios es bastante
desafiante, pero debe hacerse un intento para el horizonte
temporal del BIA, siempre que los supuestos sean claros,
justificados y apoyados por evidencia que demuestre que son
viables.
En una CEA, en cuyas comparaciones de los efectos
esperados por toda la duración de esos efectos se hacen al
momento de la decisión, es frecuente reflejar las preferencias de
tiempo descontando todos los flujos financieros a un valor actual
neto. Esto no se recomienda en el caso de un BIA porque el
interés del dueño del presupuesto se centra en el impacto
esperado en cada punto de tiempo. De esa manera, el BIA debe
presentar los flujos financieros en cada período presupuestal
como costos sin descontar. Si el tomador de decisiones todavía
desea calcular el valor actual neto, se puede hacer de manera
sencilla y el modelo puede facilitarlo, pero en general esto no se
requiere.
Elección del marco informatico
El marco informático para un BIA puede ser una simple
calculadora de costos programada en una hoja de cálculo (por
ejemplo, ver las referencias (11-14) así como las plantillas de
costos producidas por NICE, que están disponibles en
http://www.nice.org.uk). El enfoque de calculadora de costos es
la opción preferida porque los responsables de los presupuestos
lo comprenden más fácilmente. En oportunidades en las que los
cambios en el tamaño de la población elegible, la mezcla de
severidad de la enfermedad o lo patrones de la intervención no
pueden ser capturados directamente de manera creíble usando el
enfoque de calculadora de costos, se pueden programar cohortes
específicas para la condición o un modelo de simulación
individual a fin de comparar los costos de la mezcla de
tratamiento actual y futura para la población elegible,
contabilizando adecuadamente a quienes ingresan y salen de la
población elegible en el tiempo (por ejemplo, ver las referencias
[15-22]). En cualquier caso, estos modelos deben seguir la
orientación sobre métodos del Grupo de trabajo sobre buenas
prácticas de modelado de ISPOR-SMDM y toda la documentación
debe estar disponible para los tomadores de decisiones (23).
Análisis de la incertidumbre y del escenario
La incertidumbre de dos tipos es relevante para un BIA: la
incertidumbre en el parámetro en los valores de entrada
utilizados y la incertidumbre estructural introducida por los
supuestos asumidos en el marco del BIA (24). Los ejemplos de
parámentros de incertidumbre incluyen las estimaciones de
eficacia para las intervenciones actuales y nuevas, y los de
incertidumbre estructural incluyen los cambios en los patrones
de intervención esperados con la disponibilidad de la nueva
intervención y las restricciones sobre el uso. Debido a que existen
datos limitados para muchos de los parámetros, gran parte de la
incertidumbre en el parámetro de los BIAs no se puede se
cuantificado significativamente y en consecuencia los enfoques
promedio tales como los análisis de sensibilidad unilaterales y
probabilísticos no se pueden realizar de manera completa. Es
V A L U E I N H E A L T H 1 76 ( 2 0 1 3 ) 5 – 1 4
más, gran parte de la incertidumbre es estructural y no se puede
parametrizar fácilmente. Entonces, los análisis de escenarios se
deben asumir cambiando los valores del parámetro de entrada
seleccionado y los supuestos estructurales para producir
escenarios alternativos plausibles.
Validación
El marco de cálculo y los datos de entradas usados para un BIA
tienen que ser suficientemente válidos para informar de manera
creíble las decisiones del responsable del presupuesto. Dos de los
pasos estándar de la validación se deben aplicar en el BIA: 1)
determinar a través de un acuerdo con decisores relevantes, la
validez del entorno de cálculo, incluidos los aspectos y cómo
estos son abordados (por ejemplo, restricciones en el acceso y
horizonte temporal); y 2) verificación de la calculadora de costos
o la implementación del modelo, incluidas todas las fórmulas
(25). Además, siempre que sea posible, los costos observados en
el plan de salud con las intervenciones actuales deberían
compararse con las estimaciones para el año inicial de un BIA.
Para fines de investigación, después de que se introduce una
nueva intervención, los datos se podrían recolectar y comparar
con las estimaciones de un BIA. Si bien esto puede no ser
relevante para la decisión ya tomada, si los resultados se acercan
esto aportaría confianza en el enfoque para intervenciones
futuras.
Recomendaciones para las entradas y fuentes de datos
Una vez desarrollado el marco analítico, se socializa con datos
relevantes para el responsable del presupuesto. La utilidad de un
BIA depende, en parte, de la calidad, exactitud y aplicabilidad de
los datos. Para ofrecer estimaciones creíbles de impacto sobre el
presupuesto, los datos deben provenir de las mejores fuentes
disponibles y estar verificados exhaustivamente para apoyar su
transparencia y reproducción. En esta sección, el Grupo de
trabajo recomienda posibles fuentes de datos para cada uno de
los cinco elementos de un BIA:





Tamaño y características de la población elegible;
Combinaciones de intervención con y sin la nueva
intervención
Costos de la combinación de la intervención actual y la
nueva intervención
Uso y costo de servicios de salud relacionados con la
condición; y
Rangos y valores alternativos para el análisis de
escenarios e incertidumbre.
Recomendaciones generales
El desarrollador del BIA debe estar familiarizado con los
requisitos de datos específicos del responsable del
presupuesto. Lo que es más importante, los datos ingresados
deben ser relevantes para el responsable del presupuesto.
Por ejemplo, los datos de un país pueden no ser creíbles en
otro. Las fuentes de los datos deben ser las apropiadas para
la pregunta del estudio, y su confiabilidad debe ser evaluada.
La Tabla 2 resume ejemplos de fuentes de datos que pueden
usarse para dotar de datos a un BIA.
Tabla 2- Ejemplos de fuentes de datos para socializar
los análisis de impacto sobre el presupuesto





Datos de costos usados en la vida real procedentes
de registros o bases de datos que reflejen la
perspectiva del responsable del presupuesto.
Datos de ensayos clínicos específicos de o
extrapolados a la población del responsable del
presupuesto.
Datos sobre aceptación, uso y cumplimiento de
fuentes internacionales, para poblaciones similares
y con patrones de prácticas similares.
Datos de de investigaciones de mercado para
identificar la distribución de un producto
comparable y el uso temprano de intervenciones
alternativas y tendencias en los patrones de
tratamiento.
Opinión de expertos y encuestas sobre patrones de
prácticas.
Tamaño y características de la población elegible
El BIA exige cálculos del tamaño de la población elegible y de
las distribuciones de cualquier característica que pueda
influenciar el impacto sobre el presupuesto. El enfoque
preferido es obtener las estimaciones del tamaño y
características de la población elegible directamente de los
responsables de los presupuestos. Como estos datos
generalmente no están disponibles para el público, se
pueden usar varios métodos alternativos para aportar estas
estimaciones a un BIA. Si los datos de los responsables de
los presupuestos no están disponibles, se pueden aplicar
datos nacionales o regionales sobre la incidencia o
prevalencia de la condición de interés a la población del
responsable del presupuesto ajustándolos a las
características conocidas que pudieran diferir de la
población nacional o regional, tales como el sexo, la edad, la
raza o el grupo de riesgo. Por ejemplo, para estimar la
cantidad de personas infectadas con VIH en un plan regional
de salud, la prevalencia nacional estimada puede necesitar
ser ajustada si la proporción de personas de alto riesgo
cubiertas por el plan de salud regional difiere marcadamente
de la presentada en los datos nacionales.
Una vez que el tamaño de la población con la
condición de interés ha sido estimado, se debe estimar
también, la proporción de diagnosticados y tratados y las
combinaciones de severidad de la enfermedad.
Generalmente esto implica la aplicación de criterios de
inclusión cada vez más restrictivos para estimar la cantidad
de personas elegibles para la nueva intervención. Estas
estimaciones
deben proceder del responsable del
presupuesto, pero otras fuentes tales como datos
provenientes de estudios de la historia natural de
condiciones crónicas pueden ser necesarias para estimar la
proporción de la población elegible en diferentes estadíos de
la enfermedad o con diferentes niveles de severidad de la
enfermedad.
Es importante que el analista calcule no sólo el
tamaño actual de la población elegible y la mezcla de
severidad de la enfermedad, sino también la forma en la que
estas estimaciones pueden cambiar durante el horizonte
temporal del modelo con y sin la nueva intervención. Los
ejemplos de dichos cambios en el tamaño de la población y/o
la mezcla de severidad de la enfermedad debido a la mejora
de la eficacia incluyen un incremento en la esperanza de
vida para aquellas personas con cáncer en etapa terminal o
con reducción de la severidad de la enfermedad debido al
incremento de células CD4 durante el recuento respectivo.
para las personas infectadas con VIH. Estos cambios podrían
afectar el impacto sobre el presupuesto de la nueva
V A L U E I N H E A L T H 1 76 ( 2 0 1 3 ) 5 – 1 4
intervención. Los datos deberían obtenerse de los ensayos
clínicos o registros, donde estén disponibles, para estimar
estos cambios. Adicionalmente, cualquier incremento en la
capacidad para identificar pacientes elegibles (como las
pruebas de diagnóstico) que podría aumentar el tamaño de
la población o cambiar las combinaciones de severidad de la
enfermedad debe ser adoptado, usando datos publicados o la
opinión de expertos.
Una consideración importante para una condición crónica
que puede influir en el impacto sobre el presupuesto de una
intervención nueva en los primeros años luego de su
introducción es si se producirá un efecto de rectificación
(catch-up effect). Por ejemplo, si un nuevo fármaco es
indicado para aquellas personas que ya han fracasado con
una tratamiento especificado para una condición crónica,
hay dos posibles sub-grupos de la población que son
elegibles para la intervención nueva para cada año del
análisis: aquellas personas que acaban de fracasar con el
tratamiento especifico y están eliguiendo cambiar de terapia
y, aquellos que fallaron a una terapia específica uno o más
años atrás y que actualmente lo han cambiado al mejor
cuidado paliativo o a otro tratamiento que pudiera ser
menos efectivo que el nuevo fármaco (el grupo “de
rectificación”). Para incluir efectivamente a las subpoblaciones de personas recientemente elegibles y “de
rectificación” en el BIA, se debe obtener información sobre el
tamaño de cada sub-población elegible de parte del
responsable del presupuesto o los estudios epidemiológicos
relevantes, y se deben obtener los cálculos de la adopción de
la nueva intervención por parte del sub-grupo “de
rectificación” de las fuentes que se describen en la sección
siguiente.
Combinaciones de la intervención actual y la nueva
La fuente recomendada para las combinaciones de la
intervención actual son los datos propios del responsable del
presupuesto. Si estos datos no están disponibles, se puede
usar la información publicada sobre los patrones actuales de
intervención de los registros, bases de datos de reclamos,
encuestas locales, investigaciones de mercado u otras
fuentes secundarias. Si bien está rotulada como “actual”, las
combinaciones de la intervención pueden evolucionar con el
tiempo incluso en ausencia de la nueva intervención y el
programa debería estar diseñado de manera tal que esto se
pueda tomar en cuenta en el BIA. Los cálculos de cambios en
el conjunto de las intervenciones en el tiempo se deben
basar en los cambios pasados, las investigaciones de
mercado o la opinión de expertos clínicos. Un ejemplo sería
si uno de los tratamientos actuales está programado para
quedarse sin patente dentro del horizonte temporal del BIA,
con la expectativa de que su participación en la mezcla del
tratamiento aumentará cuando se pierda la protección de la
patente. Estos cambios se deben estimar usando los cambios
observados en el pasado con fármacos similares, las
investigaciones de mercado y la opinión de expertos clínicos.
Si existen muchas intervenciones actuales pero unas pocas
se usan comúnmente, la mezcla actual de la intervención se
puede restringir a aquellas de uso común pero con
marcadores de posición incluidos en el modelo para el
responsable del presupuesto para ingresar otras
intervenciones que pudieran ser afectadas por la nueva
intervención.
La mezcla de la intervención nueva depende de la tasa
de adopción de la intervención nueva, así como la medida en
la que ésta reemplaza o aumenta las intervenciones actuales.
Es probable que la tasa de adopción cambie con el tiempo a
medida que los médicos y los pacientes se familiaricen con
una
nueva intervención. Hay
muchas
maneras
recomendadas para calcular la tasas de adopción de la
combinación de la intervención nueva: 1) usar datos de otra
región donde se ha introducido la intervención; 2) usar
cálculos de la cuota de mercado esperada de productor; y 3)
extrapolar la experiencia en la difusión de productos con
intervenciones similares en el ámbito del responsable del
presupuesto. Se debe tomar una decisión con los tres
enfoques con respecto a si la nueva intervención se sumará a
las intervenciones actuales o si reemplazará a alguna o a
todas las intervenciones actuales. La indicación para la
intervención nueva debe determinar si será usada como un
tratamiento concomitante. Las investigaciones de mercado,
los cálculos del productor o la opinión de los expertos
clínicos son fuentes recomendadas para calcular la medida
en la que el uso de cada intervención actual se reducirá
cuando esté disponible la intervención nueva.
Costo de la combinación de la intervención actual y la
nueva
Las estimaciones de costos deben estar basadas en el costo
actual de adquisición de la intervención para el responsable
del presupuesto (incluidos todos los descuentos, rebajas u
otros ajustes que pudieran resultar aplicables), así como
también los costos adicionales de los diagnósticos
requeridos. Cuando no están disponibles los costos de
adquisición reales, el analista debe usar precios públicos
tales como los costos de adquisición mayoristas, los precios
de lista o los costos del vademécum. El análisis debe estar
diseñado para que los descuentos, deducibles y copagos se
puedan restar a estos costos y de esa forma capturar el pago
real efectuado por el responsable del presupuesto. Para
dispositivos o suministros, se deben usar los precios
mayoristas o los negociados por el sistema de salud; para
procedimientos y diagnósticos, se deben incluir los costos
estándar de la mano de obra además de los costos de
cualquier dispositivo o suministro utilizado. El costo de la
intervención también debe reflejar todos los costos
asociados con la administración y el monitoreo. Los costos
de administración y monitoreo se calculan aplicando los
costos unitarios locales a los servicios de cuidado de la salud
utilizados. Si estos últimos no se conocen localmente, se
deben usar las etiquetas de los productos o las publicaciones
que describen los requisitos de administración y monitoreo
para calcular los servicios de cuidado de la salud que han
sido usados.
Los costos del manejo de cualquier efecto secundario
o complicación también se deben incluir en el costo de la
combinación de la intervención actual y la nueva como un
ítem diferente. Las tasas de eventos adversos se deben
derivar de las etiquetas de los productos o las publicaciones
en todas las intervenciones de la combinación del
tratamiento. Estas se combinan con los cálculos de los costos
de tratar cada evento adverso. Se puede incurrir en costos
debido a retiros del tratamiento o a la necesidad de servicios
de cuidado de la salud para manejar los eventos adversos. Si
no hay estudios disponibles publicados sobre los costos del
evento adverso, se deben elaborar algoritmos del
tratamiento en consulta con los médicos que tratan cada
condición y se deben aplicar los costos unitarios locales para
los servicios de cuidado de la salud.
El cálculo de costos de la combinación de la
intervención nueva sigue el mismo proceso que se aplica a la
combinación actual, excepto que para las intervenciones que
aún no se han lanzado al mercado, el costo de adquisición se
debe suponer si aún no ha sido establecido o no está
disponible públicamente, y no se han calculado las dosis que
se usarán en la práctica real. Las dosis estimadas deben ser
transparentes y estar justificadas, de ser posible, sobre la
base de los patrones de dosificación observados en
intervenciones similares. Además, el costo de la
administración y el monitoreo y del tratamiento de los
efectos secundarios para la intervención nueva se deben
calcular de la misma manera que para las intervenciones en
la combinación actual con datos soportables. Si se usa la
opinión de expertos clínicos, se debe tener cuidado de
enmarcar las preguntas y de escoger a los expertos de
maneras que generen información confiable y aplicable
localmente.
V A L U E I N H E A L T H 1 76 ( 2 0 1 3 ) 5 – 1 4
Uso y costo de otros servicios de salud relacionados con la
condición
Si los costos relacionados con la condición van a ser
incluidos, se deben tomar las siguientes medidas: calcular
los cambios en los resultados de salud, identificar el uso de
recursos relevantes que pueden cambiar, calcular el tamaño
de los cambios y valorar esos cambios. En una BIA, la
identificación de los cambios debe estar de acuerdo con la
perspectiva y el interés del responsable del presupuesto.
Para calcular cambios en los resultados de salud, se deben
usar datos de los estudios clínicos. Las CEA complementarias
pueden ofrecer una fuente adicional para esta información.
El uso asociado de servicios de cuidado de la salud en el
horizonte temporal del BIA se debe calcular usando datos
locales. Si no hay datos locales disponibles, se puede
considerar la consulta a los médicos que tratan pacientes
con la condición de interés regularmente. Los costos
unitarios apropiados para el responsable del presupuesto se
deben aplicar a los cambios esperados en el uso del servicio
de cuidado de la salud para calcular el impacto sobre el
presupuesto de los cambios en los resultados de salud. Los
costos de oportunidad reales son los relevantes. Calcularlos
para una región particular puede ser muy difícil por la forma
en la que se pagan estos servicios. Si no están disponibles los
costos de oportunidad reales, se pueden usar enfoques de
contabilidad de costos.
Rangos y valores alternativos para análisis de escenarios
e incertidumbre.
El rango de valores a utilizar en los análisis de la
incertidumbre se debe obtener de los responsables de los
presupuestos. Se deben obtener rangos predeterminados de
una revisión de los estudios publicados o de la consulta a los
médicos que tratan pacientes con la condición de interés. El
uso de rangos arbitrarios como + 20% o + 50% no se
recomienda, porque esto no refleja la incertidumbre real en
los parámetros, especialmente desde la perspectiva del
responsable del presupuesto (24).
Los BIAs también incluyen muchos parámetros que
varían entre los responsables de los presupuestos, tales
como la distribución de la edad y el sexo de la población en
el plan de salud o el sistema de salud, los patrones y
restricciones en el tratamiento del plan o el sistema de salud,
la incidencia y prevalencia de la enfermedad en el plan o el
sistema de salud, y los costos de los medicamentos u otros
servicios de cuidado de la salud. La información específica
del responsable del presupuesto se debe usar para informar
“escenarios plausibles” alternativos, variando estos valores
en los parámetros de entrada.
Si el impacto de la adherencia y la persistencia con
tratamiento se toman en cuenta en uno de los escenarios de
análisis, los supuestos relacionados deben estar basados en
estudios de bases de datos o estudios prospectivos
aplicables al responsable del presupuesto. El BIA también
debe calcular el impacto de la adherencia o la persistencia
sobre la efectividad y la seguridad de la intervención si los
costos relacionados con la condición se incluyen en el BIA. Si
no hay datos publicados sobre la relación entre la
adherencia o la persistencia y los resultados de salud,
entonces las posibles fuentes de datos alternativas son los
datos de farmacocinética o farmacodinámica o la opinión de
los expertos.
Recomendaciones sobre el formato de los informes
Esta sección final de la guía presenta un formato
recomendado para la presentación de informes para los
BIAs. La intención es promover la consistencia y la
transparencia a la hora de elaborar los informes.
Introducción del informe
La introducción de un informe de BIA debe incluir los
objetivos y la perspectiva del análisis, así como también
resúmenes breves de la información epidemiológica, clínica
y económica relevante relacionada con la población elegida y
la enfermedad de interés.
Objetivos
El objetivo del BIA debe ser declarado claramente y tiene
que estar vinculado con las perspectivas del estudio.
Epidemiología y gestión del problema de salud
La introducción debe presentar información acerca de la
prevalencia e incidencia de la enfermedad particular, la
gravedad de la enfermedad, la progresión de la enfermedad,
los casos sin diagnosticar y sin tratar, y los factores de riesgo
pertinentes para calcular el impacto sobre el presupuesto.
Impacto clínico
La información clínica debe consistir en una breve
descripción de la población elegida y de las opciones de
manejo existentes y su eficacia y seguridad relevantes para
el diseño del estudio del BIA
Impacto económico
La información sobre el impacto económico debe incluir una
breve descripción de BIAs previos sobre la condición de
interés para otra intervención y patrones de tratamiento
específicos de la condición y estudios del costo de la
atención.
Diseño del estudio y métodos.
El informe debe especificar el diseño del BIA, que
generalmente incluirá una calculadora de costos o una
cohorte específica con la condición o un modelo de
simulación individual. Las siguientes características del
marco analítico se deben describir y se deben identificar sus
fuentes.
Población de pacientes
Esta sección debe especificar claramente la población
elegible para la intervención nueva.
Conjunto de la intervención
Esta sección debe contener una descripción detallada del uso
y las características de cada intervención en el conjunto de
las intervenciones actuales y en la combinación de
intervenciones esperada después de la introducción de la
nueva intervención. El conjunto de intervenciones tiene
tasas específicas que varían dentro y a través de los sistemas
de salud, y en consecuencia las tasas supuestas se deben
declarar en las tablas que describen el conjunto de la
intervención (26). Algunos pacientes pueden recibir
tratamientos combinados. Esto se debe registrar de forma
separada en la tabla del conjunto de la intervención.
También se deben suministrar las características
relevantes de cada intervención en el conjunto del
tratamiento. Estas incluyen la indicación aprobada, la dosis,
la eficacia, los eventos adversos y los problemas de
cumplimiento.
Horizonte temporal
Se debe(n) presentar el(los) horizonte(s) temporal(es) del
BIA y la(s) opción(es) debe(n) estar justificada(s).
Perspectiva
Esta sección debe identificar claramente la(s) perspectiva(s)
de los BIAs, las categorías de costos incluidas y el público al
que está dirigido (es decir; a qué organismo encargado de la
toma de decisiones o responsable del presupuesto está
dirigido el estudio)
V A L U E I N H E A L T H 1 76 ( 2 0 1 3 ) 5 – 1 4
Descripción del marco analítico
Esta sección contiene una descripción completa de la
estructura de la calculadora de costos o de la cohorte
específica de la condición o el modelo de simulación
individual del BIA. Se debe incluir una representación gráfica
del modelo, como por ejemplo un flujograma..
Datos de entrada
Se deben presentar los valores de entrada usados para los
análisis informados, incluyendo escenarios alternativos. El
nivel de detalle debe ser de tal forma que el lector pueda
reproducir todos los cálculos en el modelo.
Fuentes de los datos
Se deben describir en detalle las fuentes de los datos de
entrada. Todas las transformaciones o cómputos que se
apliquen a los datos se deben describir con el detalle
suficiente como para soportar su reproducción. Las
fortalezas, debilidades, limitaciones y la posible dirección y
magnitud del sesgo se deben tomar en cuenta. Se deben
discutir los criterios de selección de los estudios y las bases
de datos usados para derivar los valores de entrada.
Recolección de datos
Se deben debatir y explicar los métodos y procesos de
cualquier tarea de recolección de datos primarios y
abstracción de datos que no se informe en ningún otro lugar.
Se deben incluir en el apéndice del informe los formularios o
cuestionarios de recolección de datos.
Análisis
Se debe proporcionar una descripción de los cálculos usados
para completar el BIA. La elección de todos los escenarios
presentados en los resultados debe estar documentada y
justificada.
Incertidumbre
Se deben describir y justificar los métodos de análisis de la
incertidumbre.
Resultados
Los resultados se deben presentar de una manera
desagregada que soporte la flexibilidad requerida por el
responsable del presupuesto y otras partes interesadas con
quienes debe interactuar el responsable del presupuesto. El
impacto sobre el presupuesto se debe presentar para cada
período del presupuesto dentro del horizonte temporal. Se
deben presentar tanto el uso de recursos como los costos del
período del presupuesto. Los cálculos del uso de recursos se
deben enlistar en una tabla que muestre el cambio en el uso
para cada período de tiempo informado en el BIA,
categorizados por el uso de la intervención, los efectos
secundarios de la intervención y según si están relacionados
con la condición. Otra tabla debe mostrar los costos totales y
desagregados ( por ejemplo; de farmacia, visitas al médico,
atención ambulatoria, hospitalizaciones y cuidados en el
hogar) para cada período de tiempo informado en el BIA. Los
cambios en los resultados de salud anuales también pueden
ser informados. Esto promueve la transparencia para los
encargados de la toma de decisiones cuando un gran
impacto sobre el presupuesto está acompañado por grandes
beneficios para la salud. Los resultados de los análisis de la
incertidumbre y los escenarios estudiados se deben
describir y presentar en figuras o tablas.
Conclusiones y limitaciones
Se deben presentar las principales conclusiones sobre la
base de los resultados de BIA. Informe cuáles son las
principales limitaciones con respecto a temas clave tales
como aspectos del diseño, incluidos el uso fuera de la
indicación de etiqueta y los supuestos de adherencia, y la
integridad y la calidad de las entradas y fuentes de datos.
Inclusión de gráficos y tablas
Las panorámicas gráficas de la estructura y los datos del BIA
pueden ser útiles para los usuarios que pudieran desear
copiarlas para incluirlas en su propio informe interno. Se
recomienda el uso de las siguientes herramientas.
Figura del marco analítico
Una representación gráfica del marco analítico permite que
al responsable del presupuesto le resulte más sencillo
entender el cálculo de los cambios en los recursos y los
costos. Se recomienda incluir en la descripción del modelo
analítico los flujogramas u otras representaciones visuales
de la calculadora de costos, o de la cohorte específica con la
condición, o del modelo de simulación individual..
Tabla de supuestos
Todos los supuestos principales deben ser enlistados en
formato tabular.
Tablas de entradas
Todos los valores de parámetros de entrada y sus fuentes de
datos y derivaciones deben ser presentados en formato
tabular.
Tablas de resultados
Todos los resultados deben ser presentados en formato
tabular y/o gráfico.
Representación esquemática de los análisis de la
incertidumbre
Los diagramas tales como los diagramas de tornado que
muestran gráficamente el efecto de los rangos apropiados de
cada parámetro de entrada en el impacto sobre el
presupuesto son una manera sencilla de capturar los
controladores clave del BIA y deben ser incluidos junto con
el texto sobre los resultados en los análisis de escenarios.
Apéndice y referencias
Se recomienda adicionar los apéndices relevantes al informe
principal. Los apéndices pueden abarcar estrategias de
búsqueda en la literatura, resúmenes de evidencias,
resultados intermedios (por ejemplo; rondas individuales en
un panel de expertos a través de la técnica Delphi) y los
nombres y direcciones de los expertos e investigadores
participantes, por ejemplo.
Recientemente, muchos artículos publicados han incluido el
diseño, los métodos y hallazgos del BIA y una CEA
complementaria en un solo artículo (16,27). No obstante, y si
bien están interrelacionados, estos diseños de estudio
requieren consideraciones estructurales diferentes y
algunos cálculos de parámetros distintos y/o adicionales.
Con frecuencia toman perspectivas diferentes y usan
horizontes temporales distintos. Al presentar un informe
sobre una CEA y un BIA realizados de forma conjunta en un
solo artículo o informe, los analistas deben informar
completamente todos los elementos de ambos análisis.
Sugerimos además que el BIA sea informado usando el
formato que se describe más arriba y que se use el formato
los Estándares de Reporte de Evaluación Económica en
Salud Consolidados (CHEERS, por sus siglas en inglés) (28)
para presentar el informe de la CEA. Si la revista o el informe
tienen restricciones de espacio, se debe incluir un apéndice
con el artículo para que pueda ser presentado el detalle
necesario.
Programa informático del impacto sobre el presupuesto
V A L U E I N H E A L T H 1 76 ( 2 0 1 3 ) 5 – 1 4
Dado que los BIAs necesitan ser lo suficientemente flexibles
como para brindar cálculos para diferentes encargados de la
toma de decisiones sobre cuidado de la salud, es
fundamental que el programa de la calculadora de costo o la
cohorte específica con la condición o el modelo de
simulación individual esté diseñado con la capacidad para
que los usuarios ingresen sus propios valores. El programa
también debe permitir que el usuario pueda restaurar los
parámetros predeterminados originales fácilmente. El
programa debería usar hojas de cálculo sencillas de usar en
una plataforma de software común y de fácil acceso. Todos
los parámetros de entrada deben ser presentados en una o
en una serie de hojas de cálculo de entrada. Es útil identificar
celdas de entrada con diferentes colores dependiendo de si
el usuario puede ingresar datos o no. Los resultados se
deben mostrar en una o más hojas de cálculo de una forma
lógica que resuma los hallazgos para el usuario. A menudo
suele se útil presentar los resultados de forma gráfica. En
algunos casos, el responsable del presupuesto puede estar
interesado en análisis desde más de una perspectiva. Si esto
es así, la interfaz del usuario debe estar diseñada para que el
usuario pueda alternar fácilmente entre las diferentes
perspectivas. Se deben suministrar análisis de la
incertidumbre y del escenario de ejemplo. El programa debe
permitir que el usuario realice los análisis de escenarios e
incertidumbre que le resulten relevantes. Se deben incluir
hojas de cálculo introductorias para describir la estructura,
los supuestos y el uso del modelo. Todas las fuentes, cálculos
y supuestos asociados con los parámetros de entrada se
deben mostrar y se tienen que incluir las referencias
completas en una hoja de trabajo de las referencias. Los
cálculos deben ser accesibles para el usuario y presentados
de manera clara y exhaustiva. Se debe incluir una guía para
el usuario bien documentada.
Conclusiones
Los BIAs son importantes para la evaluación económica de
una nueva intervención sanitaria. Este informe actualizado
del Grupo de trabajo de ISPOR ofrece orientación para
desarrollar el marco analítico para un BIA, recomendaciones
sobre fuentes de datos para usar a la hora de hacer
proyecciones sobre el presupuesto, un formato de
presentación de informes común que promoverá la
transparencia y la orientación para el diseño de un programa
informático para los BIA. La adherencia a estos principios de
buenas prácticas de investigación que se proponen no
necesariamente reemplazará a las orientaciones sobre BIA
específicas de cada región, pero puede servir para apoyar y
mejorar las recomendaciones locales o ser un punto de
partida para los pagadores que deseenew promulgar guías
metodológicas.
Agradecimientos
Los siguientes miembros del equipo de revisión principal
aportaron sugerencias y comentarios útiles sobre el primer
borrador del informe del Grupo de trabajo: Lieven
Annemans, PhD, C. Daniel Mullins, PhD y Bong-Min Yang,
PhD. Los autores agradecen también a los 84 miembros de
ISPOR de 24 países por el aporte de comentarios detallados
sobre una versión anterior del informe, así como a Maria
Swift de la oficina de ISPOR por su excelente apoyo técnico y
administrativo en todos los aspectos del proceso del Grupo
de trabajo.
Fuente de apoyo financiero: ninguno de los autores recibió
apoyo financiero por su participación en este grupo de
trabajo. Todos los autores ofrecieron voluntariamente su
tiempo para debatir, investigar y redactar este informe
Materiales complementarios
El material complementario que acompaña este artículo se
puede encontrar en su versión en línea como hipervínculo
en
http://dx.doi.org/10.1016/j. jval.2013.08.2291 o, si desea
obtener una copia impresa del artículo, en www.valuein
healthjournal.com/issues (seleccione el volumen, el número
y el artículo).
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