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DEPARTAMENTO DE COMUNICACIÓN
Organizado por la Fundacion BBVA y el Instituto de Investigación del
Hospital Universitario Vall d’Hebron, mañana comienza el ciclo de
Conferencias Magistrales sobre Terapia Celular y Génica
El Dr. Juan Bueren aborda en Vall d’Hebron
la terapia génica como alternativa para los
pacientes con anemia de Fanconi
23 de mayo de 2005.- La Fundación BBVA y el Instituto de Investigación
del Hospital Universitario Vall d’Hebron organizan, por segundo año
consecutivo, las Conferencies Magistrales sobre Biomedicina que, en esta
ocasión, están referidas a "Terapia Celular y Génica". Con el objetivo de
difundir los últimos avances en esta área, tres destacados científicos, el Dr.
Juan Bueren, el Dr. Luigi Naldini y la Dra. Katherine High expondrán a partir
de mañana sus trabajos de investigación y sus experiencias en el
tratamiento de diversas patologías.
En una segunda fase de las Conferencias Magistrales, que se celebrara el
mes de octubre, investigadores de especial relevancia como Inder Verma,
Fátima Bosch, Marina Cavazzana-Calvo, Olivier Danos, José López Barneo,
Philippe Menasche, José Luis Jorcano, Claudio Bordignon, Sten Eirik
Jacobsen o Anders Bjorklund, presentarán los últimos avances de sus
investigaciones.
ANEMIA DE FANCONI
El Dr. Juan Bueren, especialista en hematopoyesis y terapia génica, inicia
mañana el ciclo de Conferencias Magistrales sobre Terapia Celular y Génica,
organizado por la Fundación BBVA y el Instituto de Investigación del
Hospital Universitario Vall d’Hebron, con una conferencia sobre la terapia
génica como una alternativa para los pacientes de la anemia de Fanconi (24
de mayo, 13,00 horas, salón de actos del Área General del Hospital
Vall d’Hebron).
La anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria que se manifiesta
principalmente en la infancia y que se caracteriza por anomalías en el
desarrollo, fallo de la médula ósea, alteración en la reparación del ADN y
predisposición al cáncer. Entre las nuevas posibilidades de tratamiento de
esta enfermedad destacan el transplante de células madre del cordón
umbilical y la terapia génica.
En los últimos años, el equipo que dirige el Dr. Juan Bueren, jefe de la
División de Hematopoyesis y Terapia Génica del CIEMAT, ha centrado su
interés en el estudio de la anemia de Fanconi (AF). Entre sus objetivos
científicos hay que mencionar la corrección del defecto génico en las células
madre hematopoyéticas de pacientes con AF, utilizando vectores virales y
una manipulación mínima ex vivo de la médula ósea.
En este sentido, su grupo está ensayando diferentes estrategias para
introducir una copia sana del gen responsable de la enfermedad en las
células madre hematopoyéticas, mediante el uso de vectores gammaretrovirales y lentivirales; no obstante, aún se han de superar muchas
dficultades. Según señala el Dr. Bueren: “En el caso de pacientes con AF, la
manipulación ex vivo puede limitar de manera particular la capacidad de
injerto de las células madre corregidas genéticamente. Observaciones
previas han mostrado una marcada predisposición de los progenitores
hematopoyéticos de los pacientes con AF a la apoptosis (“muerte celular
programada”) y a sufrir anomalías en su diferenciación tras su manipulación
in vitro. También debemos considerar que la médula ósea de estos
pacientes es generalmente muy pobre en células y que la movilización de
progenitores hematopoyéticos de la médula ósea de pacientes con AF es
generalmente muy ineficaz”.
Otra de las dificultades con que se encuentran los investigadores es la gran
heterogeneidad genética que subyace en esta enfermedad. Se han descrito
al menos nueve genes responsables que permiten clasificar a los pacientes
en nuevos subtipos, llamados “grupos de complementación”. Por ello, la
identificación de los genes responsables de esta patología constituye un
paso crítico para el diagnóstico, tratamiento y seguimiento de estos
pacientes.
Miembros de la Red Nacional de Investigación Cooperativa del Instituto de
Salud Carlos III sobre Anemia de Fanconi han estudiado recientemente los
“grupos de complementación” en 84 pacientes españoles con AF. Cabe
destacar que, aproximadamente, el 60 % corresponden al subtipo FA-A, el
más frecuente. No obstante, el elevado número de genes implicados en la
AF, la complejidad de algunos de ellos, la existencia de múltiples
mutaciones y la necesidad de verificar la patogenicidad de cada nueva
mutación descrita, implica que el diagnóstico molecular de pacientes con AF
es una tarea extremadamente laboriosa.
Recientemente, como método de diagnóstico molecular de la AF y su
clasificación en subtipos, se ha propuesto la utilización de la técnica de
reversión del fenotipo de células sanguíneas obtenidas de pacientes con AF.
Así, mediante transferencia de copias normales de los distintos genes
responsables de la AF es posible determinar cuál es el gen responsable de la
enfermedad en un determinado paciente.
Si desea más información, puede ponerse en contacto con el Departamento de
Comunicación de la Fundación BBVA (91 537 66 15 y 94 487 46 27)