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Investigadores de la Universitat de
València descubren una molécula para el
tratamiento de la distrofia miotónica
26/08/2011
Los resultados se han publicado en la revista científica Proceedings of the National Academy
of Sciences of USA (PNAS USA) y ya se ha concedido la licencia de explotación de la patente
a la empresa del Parc Tecnològic de la Universitat Valentia Biopharma
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Esta enfermedad hereditaria provoca
problemas neuromusculares
degenerativos como debilidad, problemas
en la relajación de contracciones
musculares voluntarias y arritmias
cardíacas.
El trabajo, probado en dos modelos
animales, se ha desarrollado en
colaboración con investigadores de la
Unidad Asociada CSIC - Centro de
Investigación Príncipe Felipe
Investigadores de la Universitat de
Grupo de Investigación
València liderados por el profesor de
Genética en la Facultat de Ciencias
Biológicas Rubén Artero han descubierto
Esta investigación ha sido financiada
una molécula activa en dos modelos
principalmente con fondos de la Muscular
animales para el tratamiento de la
Dystrophy Association de los Estados
distrofia miotónica. Se trata de una
Unidos y secundariamente por el Ministerio
enfermedad hereditaria que provoca
de Ciencia e Innovación y la Generalidad
problemas neuromusculares
Valenciana
degenerativos tales como debilidad
muscular, problemas en la relajación de
contracciones musculares voluntarias, y arritmias cardíacas, entre otros síntomas.
Los resultados se han publicado en la revista científica Proceedings of the National Academy of
Sciences of USA (PNAS USA). En la investigación también han participado científicos de la Unidad
Asociada del Consejo Superior de Investigaciones Científicas - Centro de Investigación Príncipe
Felipe de Valencia, liderados por el profesor Enrique Pérez Payá.
Los resultados de la investigación se han patentado y la licencia de la patente se
ha concedido a la empresa Valentia Biopharma, del Parc Tecnològic de la
Universitat de València, con lo que la investigación ya se ha transferido al sector
productivo.
La distrofia miotónica es un tipo de enfermedad rara cuya frecuencia mundial es de 1 caso en 8.000
personas, aunque constituye el tipo de distrofia muscular más común en adultos. Su origen está en
un tipo de mutación en el gen DMPK en el material genético de la persona afectada.
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La molécula descubierta, denominada abp1, actúa de un modo novedoso según explica el profesor
Rubén Artero porque "es la primera molécula conocida que es capaz de unirse al gen mutado y
bloquear la formación de una estructura que impide su correcta expresión."
El descubrimiento de abp1 añade una nueva molécula al arsenal de aproximaciones terapéuticas que
se están ensayando en animales de experimentación. "Con ser un avance importante, el desarrollo
de abp1 hasta un potencial tratamiento clínico requerirá años de trabajo y que la molécula continúe
mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos" señala el
profesor Pérez Payá.
La investigación con modelos de distrofia miotónica y su aplicación al descubrimiento de moléculas
con potencial terapéutico en el entorno académico ha sido particularmente productiva porque,
además del descubrimiento de abp1, ha propiciado la creación de Valentia Biopharma, un laboratorio
de investigación biofarmacéutica ubicado en el Parc Científic de la Universitat de València. Éste
laboratorio está especializado en el descubrimiento de fármacos empleando la mosca del vinagre
http://noticias.universia.es/ciencia-nn-tt/noticia/2011/08/26/860318/investigadores-universitat-valncia-descubren-molecula-tratamiento-distrofia-miotonica.html[05/09/2011 11:16:47]
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Drosophila melanogaster como organismo para la experimentación.
Además, esta investigación prevé una partida económica destinada a reforestación con la que
compensar las emisiones a la atmósfera de 6,9 toneladas de CO2 provocadas por los experimentos
y la actividad ordinaria. "Pretendemos ser pioneros en la concienciación de proteger el medio
ambiente y contribuir a paliar el cambio climático", han destacado Artero y Pérez Payá.
Fuente: Universitat de València
Tags: distrofia, distrofia miotónica, enfermedades raras, Parc Tecnològic de la Universitat
Valentia Biopharma
Universidad: Universitat de València
Perfil: Universitario, Postuniversitario, Personal Docente e Investigador
Área de la ciencia: Bioquímica, genética y biología molecular (todo), Ciencias Biológicas y
agrícolas (todo), Medicina (todo)
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