La FDA aprueba por una vía rápida Perjeta, de Roche, administrado

Comunicado de prensa
Basilea, 1 de octubre de 2013
La FDA aprueba por una vía rápida Perjeta, de Roche, administrado antes de la
cirugía contra el cáncer de mama HER2-positivo precoz
 El régimen con Perjeta es el primer tratamiento aprobado por una nueva vía de la FDA para el uso
neoadyuvante en el cáncer de mama.
 Gracias a esta nueva vía de autorización, las pacientes con cáncer de mama precoz de alto riesgo en los
Estados Unidos podrán acceder antes a Perjeta que con los métodos tradicionales de aprobación.
Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha comunicado hoy que la FDA (autoridad sanitaria de los
Estados Unidos) ha otorgado la autorización acelerada a un régimen con Perjeta (pertuzumab) para el
tratamiento neoadyuvante (antes de la cirugía) de pacientes con cáncer de mama HER2-positivo precoz de
alto riesgo. Esta aprobación se basa sobre todo en los datos de un estudio de fase II, los cuales muestran que
casi un 40% de las pacientes tratadas con la combinación de Perjeta, Herceptin (trastuzumab) y el
quimioterápico docetaxel no presentaban ningún indicio de tejido tumoral detectable en el momento de la
cirugía (lo que se denomina respuesta patológica completa, RPc). Este régimen con Perjeta es el primer
tratamiento neoadyuvante del cáncer de mama autorizado por la FDA y también el primero aprobado sobre
la base de los datos sobre la RPc.
El tratamiento neoadyuvante puede permitir a un médico saber con rapidez si un medicamento está
operando el efecto esperado; además, puede reducir el tamaño del tumor, lo que facilita su extirpación
quirúrgica. La RPc se utiliza habitualmente para determinar el efecto del tratamiento neoadyuvante en el
cáncer de mama; su evaluación puede realizarse en menos tiempo que la de variables de valoración
tradicionales en el cáncer de mama precoz. Un comienzo temprano del tratamiento del cáncer de mama, antes
de su diseminación, puede ser la mejor oportunidad de prevenir una recidiva de la enfermedad.
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«Esta nueva vía de aprobación permite poner Perjeta a disposición de las pacientes con cáncer de mama
HER2-positivo en fase incipiente varios años antes que era posible en el pasado –ha señalado Hal Barron,
director médico y director de Desarrollo Internacional de Roche–. Junto con la FDA, estamos explorando
nuevos territorios. Y vemos con interés la colaboración con las autoridades sanitarias de todo el mundo para
buscar nuevas vías de llevar medicamentos prometedores a los pacientes con mayor rapidez».
En su nueva indicación, Perjeta se administra antes de la cirugía (uso neoadyuvante) en combinación con
Herceptin y el quimioterápico docetaxel contra el cáncer de mama HER2-positivo localmente avanzado,
inflamatorio o en un estadio temprano (diámetro del tumor mayor de dos centímetros o afectación de los
ganglios linfáticos). Perjeta debe utilizarse como parte de un régimen terapéutico completo contra el cáncer
de mama precoz. Este uso de Perjeta se basa en el mayor porcentaje de pacientes sin signos de cáncer en la
mama o los ganglios linfáticos en el momento de la cirugía. Hasta ahora no hay datos que muestren si la
administración neoadyuvante de Perjeta mejora o no la supervivencia. La seguridad de Perjeta como parte de
un régimen con el quimioterápico doxorubicina no se ha determinado. Tampoco se conoce la seguridad de
Perjeta administrado durante más de seis ciclos contra el cáncer de mama precoz.
Esta nueva indicación de Perjeta neoadyuvante ha sido otorgada en el marco del programa de autorización
acelerada de la FDA, el cual permite la aprobación condicional de un medicamento para una enfermedad
potencialmente mortal sobre la base de los primeros datos indicativos de sus ventajas clínicas. La autorización
se basa fundamentalmente en los resultados del estudio NEOSPHERE, un ensayo clínico de fase II de Perjeta
contra el cáncer de mama HER2-positivo precoz de alto riesgo. Para apoyar la aprobación, se presentaron
también datos del estudio TRYPHAENA, así como datos de la seguridad a largo plazo del estudio de fase III
CLEOPATRA en el cáncer de mama HER2-positivo metastásico. TRYPHAENA es un estudio de fase II sobre
Perjeta contra el cáncer de mama HER2-positivo precoz con el objetivo principal de evaluar la seguridad
cardíaca.
Para que la autorización acelerada se convierta se una aprobación completa, será necesaria una evaluación
total de los datos obtenidos en el estudio de fase III APHINITY, el cual está realizándose actualmente. En el
estudio APHINITY se compara un régimen de Perjeta, Herceptin y quimioterapia con otro de Herceptin y
quimioterapia en el tratamiento adyuvante (posquirúrgico) de pacientes con cáncer de mama HER2-positivo
en un estadio temprano. Datos del estudio APHINITY se esperan en 2016.
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Roche está tratando con las autoridades de otros países del mundo la opción de solicitar el uso neoadyuvante
de Perjeta. En algunos países, incluidos los EE.UU., ya está aprobado Perjeta para pacientes con cáncer de
mama HER2-positivo metastásico (una forma avanzada de la enfermedad caracterizada por la diseminación
del cáncer a otras partes del organismo) o cáncer de mama localmente recidivante irresecable (inoperable)
que no hayan recibido previamente tratamiento anti-HER2 o quimioterapia contra las metástasis.
Datos de Perjeta en el cáncer de mama HER2-positivo precoz
El estudio NEOSPHERE
El estudio NEOSPHERE1 (Neoadjuvant Study of Pertuzumab and Herceptin in an Early Regimen
Evaluation) es un ensayo clínico de fase II aleatorizado, multicéntrico e internacional, en 417 pacientes con
cáncer de mama HER2-positivo de diagnóstico reciente, localmente avanzado, infamatorio o precoz. Los
participantes, aleatorizados entre cuatro grupos de estudio, recibieron cuatro ciclos (12 semanas) de
tratamiento. La variable principal de valoración era la RPc. Las variables secundarias de valoración
consistieron en la respuesta clínica, el tiempo hasta la respuesta clínica, el perfil de seguridad, la
supervivencia sin enfermedad (SSE), la tasa de cirugía conservadoras y la evaluación de biomarcadores. Los
datos del estudio mostraban lo siguiente:
 El tratamiento con Perjeta, Herceptin y el quimioterápico docetaxel mejoró significativamente la tasa de
RPc total en un 17,8% en comparación con sólo Herceptin y docetaxel (39,3 % frente al 21,5%, p =
0,0063).

RPc del 21,5% con Herceptin y docetaxel

RPc del 39,3% con Perjeta, Herceptin y docetaxel

RPc del 11,2% con Perjeta y Herceptin

RPc del 17,7% con Perjeta y docetaxel
 Los EA graves (grado 3 o superior) más frecuentes con el régimen de Perjeta consistieron en neutropenia
(descenso de un cierto tipo de glóbulos blancos, 44,9%), neutropenia febril (fiebre acompañada de
descenso de un cierto tipo de glóbulos blancos, 8,4%), leucopenia (descenso anormal del número de
leucocitos en la sangre, 4,7%) y diarrea (5,6%).
El estudio TRYPHAENA
El estudio TRYPHAENA (NeToleRabilitY of Pertuzumab, Herceptin and AnthracyclinEs in NeoAdjuvant
breast cancer) es un ensayo clínico de fase II aleatorizado y multicéntrico, realizado en 225 pacientes con
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cáncer de mama HER2-positivo, localmente avanzado, infamatorio o precoz con un diámetro del tumor
mayor de dos centímetros. Se aleatorizó a los participantes entre tres regímenes con Perjeta neoadyuvante. La
variable principal de valoración era la seguridad cardíaca. Las variables secundarias de valoración eran: RPc,
respuesta clínica, cirugía conservadora, SSE, supervivencia sin progresión (SSP), supervivencia global (SG) y
evaluación de biomarcadores. Los datos del estudio mostraban lo siguiente:
 El estudio no tenía potencia estadística para comparar los tres grupos de estudio. La tasa de RPc total
en los tres grupos fue la siguiente:

RPc del 56,2% con un régimen de Perjeta, Herceptin y quimioterapia con antraciclinas (Perjeta y
antraciclinas concomitantemente), seguido de Perjeta, Herceptin y docetaxel.

RPc del 54,7% con un régimen de quimioterapia con antraciclinas, seguido de Perjeta, Herceptin
y docetaxel (Perjeta y antraciclinas secuencialmente).

RPc del 63,6% en el grupo sin antraciclinas (Perjeta, Herceptin, docetaxel y el quimioterápico
carboplatino).
 En ninguno de los grupos se observaron episodios cardíacos u otros AA nuevos o inesperados. Los AA
observados concordaban con los descritos en estudios anteriores con Perjeta, Herceptin y
quimioterapia, tanto en combinación como en monoterapia.
 Los AA graves (grado 3 o superior) más frecuentes en cualquiera de los tres grupos fueron:

En el grupo con Perjeta y antraciclinas concomitantemente: neutropenia (47,2%), leucopenia
(descenso general de la cifra de leucocitos, 19,4%) y neutropenia febril (18,1%).

En el grupo con Perjeta y antraciclinas secuencialmente: neutropenia (42,7%), leucopenia
(12,0%), neutropenia febril (9,3%), diarrea (5,3%) y disfunción ventricular izquierda (4,0%).

En el grupo sin antraciclinas: neutropenia (46,1%), neutropenia febril (17,1%), anemia (descenso
de la cifra de glóbulos rojos, 17,1%); diarrea, leucopenia, anemia y trombocitopenia (descenso de
la cifra de plaquetas) tuvieron una incidencia del 11,8% en todos los casos.
Acerca de Perjeta
Perjeta es un medicamento dirigido contra el receptor HER2, una proteína hallada en la superficie externa de
numerosas células normales y, en cifras altas, en la de las células cancerosas de los tumores HER2-positivos.
Perjeta ha sido diseñado específicamente para prevenir la unión («dimerización») del receptor HER2 a otros
receptores HER (EGFR/HER1, HER3 y HER4) en la superficie celular, proceso que se cree interviene en el
crecimiento y la supervivencia tumoral. La unión de Perjeta a HER2 también podría inducir al sistema
inmunitario a destruir las células cancerosas. Parece que los mecanismos de acción de Perjeta y de Herceptin
se complementan, puesto que ambos se unen al receptor HER2, pero en sitios diferentes. Se cree que la
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combinación de Perjeta y Herceptin proporciona un bloqueo más completo de las vías de transducción de
señales de HER.
Acerca del cáncer de mama
El cáncer de mama es la neoplasia maligna más frecuente en las mujeres en todo el mundo3.
Cada año se diagnostican aproximadamente 1,4 millones de nuevos casos de cáncer de mama y mueren más
de 450.000 mujeres de esta enfermedad3.
Este tipo de cáncer se caracteriza por la presencia de cantidades elevadas de HER2 (receptor 2 del factor de
crecimiento epidérmico humano) en la superficie de las células tumorales4.
Se habla de «positividad para HER2», la cual se detecta en el 15-20% de las mujeres con cáncer de mama. El
cáncer HER2-positivo es una forma particularmente agresiva de cáncer de mama5.
Acerca de Roche
Roche, cuya sede central se halla en Basilea (Suiza), es una compañía líder del sector de la salud, centrada en
la investigación y con la potencia combinada de la integración farmacéutica-diagnóstica. Roche es la mayor
empresa biotecnológica del mundo y tiene medicamentos auténticamente diferenciados en las áreas de
oncología, enfermedades infecciosas, inflamación, metabolismo y neurociencias. Roche también es el líder
mundial en diagnóstico in vitro y diagnóstico histológico del cáncer, así como un pionero en el control de la
diabetes. La estrategia de Roche en medicina personalizada tiene como fin proporcionar medicamentos y
herramientas diagnósticas que hagan posible mejoras tangibles de la salud, la calidad de vida y la esperanza
de vida de los pacientes. En el año 2012, Roche tenía más de 82.000 empleados en todo el mundo e invirtió
más de 8.000 millones de CHF en investigación y desarrollo. Las ventas del Grupo alcanzaron la cifra de
45.500 millones de francos suizos. Genentech (Estados Unidos) es un miembro de plena propiedad del
Grupo Roche. Roche es el accionista mayoritario de Chugai Pharmaceutical (Japón). Más información en
www.roche.com.
Todas las marcas comerciales mencionadas en este comunicado de prensa están protegidas por la ley.
Más información
Roche en oncología: www.roche.com/de/media/media_backgrounder/media_oncology.htm
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Relaciones con la prensa del Grupo Roche
Teléfono: +41 61.688 8888 / Correo electrónico: basel.mediaoffice@roche.com
- Alexander Klauser (director)
- Silvia Dobry
- Daniel Grotzky
- Štěpán Kráčala
Referencias
1. Gianni L, et al. Lancet Oncology 2012; 13: 25-32.
2. Schneeweiss, A et al. Cancer Res 2011; 71 (suppl 24): S5-6.
3. Ferlay J, Shin HR, Bray F, Forman D, Mathers C and Parkin DM GLOBOCAN 2008, Cancer Incidence and Mortality Worldwide:
IARC Cancer Base No. 10 [Internet]. Lyon, France: International Agency for Research on Cancer; 2010. Available from:
http://globocan.iarc.fr.
4. Wolff AC, et al. Arch Pathol Lab Med—Vol 131, January 2007.
5. Slamon D, et al. N Engl J Med 2011; 365:1273-83.
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