PARIS, Mayo 24, 2013 Comunicado de Prensa Estimados padres

PARIS, Mayo 24, 2013
Comunicado de Prensa
CON MOTIVO DE LAS IMPORTANTES DISCUSIONES EN CURSO EN LYSOGENE CUYO OBJETIVO ES REALIZAR EL DESARROLLO DEL PROGRAMA
DE TERAPIA GÉNICA DE LYSOGENE (HTTP ://WWW. LYSOGENE.COM).
Estimados padres, organizaciones de pacientes y comunidades MPS:
Desde el inicio de sus actividades LYSOGENE se construyó en valores sólidos y compromisos. Como empresa fundada por padres,
entendemos los desafíos que enfrentan las familias MPS III en su vida cotidiana. Hicimos todos nuestros esfuerzos, apoyados por
ustedes, y de esta forma conseguir que un tratamiento de investigación ocurra!
LYSOGENE, en menos de 5 años, trajo un producto de terapia génica a la fase clínica. El ensayo clínico P1-SAF-301 (NCT01474343)
está en fase de finalización.
Todas las personas trabajaron duramente para este logro sin precedentes! Y damos el más sincero agradecimiento a:
- Los pacientes y sus familias;
- Los grupos de pacientes - como la Alliance Sanfilippo, AFM-Telethon, Fondation Sanfilippo Suisse - y muchos otros;
- Los médicos y los investigadores;
- Los hospitales;
- CROs;
- Agencias;
- Inversores, etc
Ahora es el momento de realizar el desarrollo del programa de Terapia Génica de LYSOGENE.
Por lo tanto, estamos encantados de compartir que actualmente hay importantes discusiones en curso en LYSOGENE con 2
empresas europeas - una española y otra de un país del norte - junto con una empresa de capital de riesgo. El objectivo es dar un
futuro a la terapia génica para todos los tipos de Sanfilippo en Europa, en los EUA y en todo el mundo, y en última instancia, a un
número de enfermedades adicionales relacionadas.
Tenemos una filosofía:
respectar los pacientes que están en elevada necesidad y poner continuamente grandes esfuerzos hacia una cura,
reunir todas las fuerzas y el conocimiento,
continuar los ensayos clínicos y desarrollar el uso compasivo para aquellos que no pueden participar en los ensayos clínicos,
combinar los esfuerzos de LYSOGENE con los esfuerzos de otros representantes de la industria en este area para fomentar el
acceso de los pacientes a un fármaco seguro y eficaz de terapia génica, en lugar de competir de manera contraproducente.
Te invitamos a promover nuestra filosofía en la página Facebook enfocada en esta acción
www.facebook.com/LetsWinTogetherAndRewardPatientsInvolvement
Nos puede seguir en Facebook: (www.facebook.com/pages/LYSOGENE/161844883880252)
y Twitter (www.twitter.com/LYSOGENE).
Para más información sobre la sección totalmente dedicada a los Pacientes, sus Familias y Organizaciones de Pacientes:
http://www.lysogene.com/en/patient-area/mission
Sobre el ensayo clínico P1-SAF-301
El ensayo clínico P1-SAF-301 es un estudio abierto, monocéntrico, de fase I/II con el fin de analizar la seguridad y tolerancia de la
administración intracerebral del vector viral asociado a adenovirus, serotipo 10, que transporta el DNAc de la N-sulfoglucosaminasulfohidrolasa humana y del factor de modificación 1 de la sultasa para el tratamiento del Síndrome de Sanfilippo tipo A. El
investigador principal es el Professor Marc tardieu, Jefe de la Unidad de Neuropediatría, CHU Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre
(Francia).
Para información adicional sobre este ensayo clínico por favor consulte: http://lysogene.com/en/clinical-trials/the-saf-301program o visite http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01474343 .
Sobre Síndrome Sanfilippo y Enfermedades de Depósito Lisosomal
El Síndrome Sanfilippo tipo A (o MPS IIIA) es una enfermedad rara y devastadora causada por la deficiencia de una enzima
requerida para la degradación del heparán sulfato (HS), en este caso la N-sulfoglucosamina-sulfohidrolasa (SGSH). Se caracteriza
por un deterioro neurológico que condenada los niños afectados a una esperanza de vida de entre los 10 y 20 años.
Las Enfermedades de Depósito Lisosomal (EDL) son un grupo de más de 50 enfermedades genéticas caracterizadas por la
deficiencia en una o más enzimas que degradan glicanos, los carbohidratos de las glicoproteínas, proteoglicanos y glicolípidos.
Las EDL son la causa más frecuente de enfermedades pediátricas neurodegenerativas, y su incidencia aproximada es de 1 cada
8000 nacidos vivos.
Para más información sobre Síndrome Sanfilippo y EDL consulte: http://lysogene.com/en/approach/lysosomal-storagediseases.
Sobre LYSOGENE
Fundada en 2009 por Karen Aiach, LYSOGENE es una empresa de biotecnología especializada en el desarrollo de la terapia génica
intracerebral destinada a tratar patologías que afectan el sistema nervioso central, que es la causa principal de la mortalidad de
enfermedades neurodegenerativas en los niños.
Para más información sobre LYSOGENE consulte: http://www.lysogene.com .
Contact
Vanessa Ferreira, PhD
Directora de Asuntos para el Paciente
LYSOGENE
52, rue la Boétie
75008 Paris
E-Mail : patientgroups@lysogene.com