Volumen 12 • Suplemento 1 • 2009 VALUEINHEALTH Hacia un Avance en los AVAC: Justificaciones para el Cambio Autores: Marilyn Dix Smith, BSPharm, PhD,1 Michael Drummond, DPhil,2 Diana Brixner, BSPharm, PhD3 1International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, Lawrenceville, NJ, EE.UU.; 2University of York,York, Reino Unido; 3University of Utah, Salt Lake City, UT, EE.UU. Palabras clave: desarrollo de consenso, EQ-5D, índice de utilidades de salud, HUI, NICE, medidas basadas en las preferencias, AVAC, utilidades de los años de vida ajustados por calidad. Traducción validada por: Alexandra Perez Rivera, RPh, MS, Pharm D, Profesor Asistente, Nova Southeastern University, Ft. Lauredale, FL, USA Rosina Hinojosa, MSc, Gerente de Acceso, Johnson & Johnson, Lima, Peru La citación para este informe es: Smith MD, Drummond M, Brixner D. Moving the QALY forward: rationale for change. Value Health 2009;12(Suppl.):S1-4. ____________________________________________________________________________________________________________________ En noviembre de 2007, ISPOR convocó al Taller para el Desarrollo de Consenso llamado “Building a Pragmatic Road: Moving the QALY Forward”, donde los líderes intelectuales presentaron y debatieron lo siguiente: 1) cómo definir y refinar el año de vida ajustado por calidad (AVAC o QALY, QualityAdjusted Life Year en inglés) a través del análisis de los trasfondos; 2) cómo desarrollar paradigmas y medidas alternativas; 3) cómo retener el AVAC y mejorarlo con métodos adicionales, y 4) cómo incorporar una variedad de necesidades de las autoridades de la salud. El objetivo de este taller sobre AVAC era llegar a un consenso entre los líderes intelectuales acerca de estas categorías generales, con recomendaciones de acciones específicas y aplicables. Los participantes del taller se incluyen al final de este documento. Antes de este taller, los participantes fueron divididos en cinco grupos y cada grupo se reunió vía teleconferencia para desarrollar sus argumentos acerca de uno de los siguientes temas: 1) definición de AVAC; 2) consideración de definiciones alternativas de AVAC y definición de los problemas; 3) incorporación de un enfoque basado en la experiencia para el AVAC; 4) definición de la importancia de vincular la información pasada de AVAC con la información futura de AVAC; y 5) definición del valor del AVAC desde la perspectiva de las autoridades de salud. Utilizando un modelo de “formación-organizaciónnormalización-realización”.[1] para el desarrollo del consenso a lo largo del taller de dos días, cada grupo presentó argumentos acerca del AVAC, recibió comentarios sobre sus argumentos y los modificó, si era necesario. Luego, un grupo de representantes de cada grupo fue convocado para presentar declaraciones de consenso acerca de “cómo lograr un avance en los AVAC”, en base a los argumentos presentados. Estas declaraciones de consenso luego fueron debatidas y acordadas por todos los participantes del taller, y luego fueron formuladas en el artículo final de este número especial. Este número especial de Value in Health describe los argumentos presentados durante el taller de desarrollo de consenso sobre AVAC. Los artículos 2 a 6, “AVAC: Aspectos Básicos”, “AVAC: Algunos desafíos”, “Un enfoque diferente sobre la valoración de los estados de salud”, “Conservar y mejorar los AVAC” y “El uso de los AVAC en la toma de decisiones de médicos y los pacientes: problemas y perspectivas”, presentan los argumentos. El artículo 7 “Hacia un consenso sobre AVAC”, define las ocho declaraciones de consenso que fueron dados por el “grupo de desarrollo de consenso” y presenta el camino a seguir. Los últimos dos artículos de este número especial, “Editorial Dirigir correspondencia a: Marilyn Dix Smith, ISPOR, 3100 PrincetonPike, 3E, Lawrenceville, NJ 08648, USA. Correo electrónico: mdsmith@ispor.org 10.1111/j.1524-4733.2009.00514.x sobre los beneficios de la modelación usando los AVAC para la asignación de recursos sociales: el modelo es el mensaje” y “Editorial: ¿los AVAC están avanzando o están estancados?” estuvieron a cargo de dos editores invitados, seleccionados por el jefe de redacción de Value in Health con el fin de que presentaran críticas a este número especial. La inclusión de los editores invitados es un componente importante de la política de Value in Health sobre los Números Especiales y su intención es garantizar la expresión de una amplia variedad de opiniones. Los editores invitados no participaron en el Taller de Desarrollo de Consenso sobre AVAC, por lo cual sus reacciones se basan únicamente en los artículos escritos. Garrison recibe abiertamente esta iniciativa y considera que los artículos de este Número Especial son una representación imparcial y útil del debate actual sobre las utilidades y preferencias de los estados de salud. Sin embargo, también destaca que existen temas importantes que no han sido debatidos, o bien que no han sido resueltos satisfactoriamente. También destaca que la relevancia de los AVAC para la asignación de recursos puede depender fundamentalmente de los valores de trasfondo de la organización del sistema de atención médica de un país en particular. Por ejemplo, los AVAC pueden tener una relevancia diferente en un país como el Reino Unido, donde se cuenta con un servicio de salud nacional financiado por el gobierno, que en un país como los Estados Unidos. Por otro lado, Reed Johnson se siente mucho más frustrado con la falta de progreso en la investigación dentro del paradigma de AVAC y siente que se podría progresar mucho más si buscáramos alternativas. Esto puede hacer referencia a métodos alternativos para elucidar preferencias, como los experimentos de valoración contingente y de elección discreta, o bien enfoques diferentes sobre la toma de decisiones como el que actualmente propone el Institute for Quality and Efficiency in Health Care en Alemania. Apoyamos que se siga investigando y experimentando con alternativas para los AVAC. A medida que estos enfoques se utilicen con mayor frecuencia en la práctica, sus dificultades serán más conocidas y, con suerte, resueltas. No obstante, el tema central de este taller era la experiencia con los AVAC. Tal vez sea posible organizar otros talleres similares más adelante, donde se debatan las experiencias con la utilización de mediciones alternativas. Esperamos que este número especial de Value in Health “Movingthe QALY Forward: Building a Pragmatic Road” sea informativo y a la vez sirva como una plataforma para el debate futuro y el desarrollo de consenso sobre los AVAC. Antecedentes El AVAC es una herramienta de medición ampliamente utilizada para medir la cantidad y la calidad de vida. Su beneficio para la evaluación de la atención médica es que puede aplicarse a “todos los individuos y todas las enfermedades” y por lo tanto se puede utilizar para comparar intervenciones entre distintas enfermedades y programas [2]. Por ende, es particularmente importante para los investigadores de resultados en su intento por evaluar la eficacia y el costo de diversas intervenciones de salud y para las autoridades de salud en sus intentos por ponderar la implementación o la compra de tecnologías de salud , incluyendo diagnósticos, dispositivos y medicamentos. El AVAC es particularmente útil porque permite realizar comparaciones entre distintas enfermedades, poblaciones y programas. Algunos sistemas de atención médica, como el National Institute for Healthand Clinical Excellence (NICE) of the British National HealthService (NHS) usa los AVAC para determinar las prioridades de atención médica [3]. Los AVAC también se utilizan en salud poblacional, para medir y comparar la salud de una comunidad. Existen varios elementos para la estimación de los AVAC, muchos de los cuales plantean problemas metodológicos. El elemento principal es la asignación de valores de preferencia, a menudo conocidos como “utilidades” para los distintos estados de salud. Para lograr esto, los estados de salud deben ser clasificados y descritos a un encuestado, quien luego los valora y los compara con otros, o con un punto de referencia como la muerte. Existen varios sistemas de clasificación y estos son particularmente importantes en el caso de las mediciones de utilidades genéricas de salud, como el EQ-5D o el Health Utilities Index (HUI). También existen métodos alternativos para obtener los valores de preferencia de los estados de salud, tales como la especulación estándar, el intercambio temporal y la equivalencia de personas. Cada enfoque tiene su propia justificación de trasfondo y, en algunos casos, su propio conjunto de axiomas. Otro tema importante es el de los “valores de quién” deberían utilizarse como la fuente de valores y los candidatos incluyen a pacientes, autoridades de salud y el público en general. Las preferencias o “tarifas” de valor de todas las mediciones genéricas se basan en encuestas al público en general, aunque el EQ-5D también incluye una evaluación de la salud calificada por la propia persona, la cual estaría a cargo de los pacientes cuando la medida se utiliza en el contexto de un estudio clínico. Un segundo elemento en la estimación de los AVAC es la formación del perfil de los valores de los estados de salud a lo largo del tiempo. Al estimar los AVAC ganados a partir de una intervención de salud, el analista calcula el área por debajo de la curva, es decir, la diferencia entre los perfiles obtenidos para el tratamiento de interés y su comparador. El método más simple y más frecuentemente utilizado para estimar el perfil es multiplicar el tiempo pasado en cada estado de salud a lo largo del tiempo con su valor del estado de salud correspondiente. No obstante, algunos investigadores alegan que es mejor estimar el perfil holísticamente, porque el valor de un cierto estado de salud no es independiente del tiempo pasado en éste, o el orden en el cual se experimenta. Un tercer elemento importante para estimar los AVAC totales ganados a partir de una intervención de salud es la generalización de los AVAC entre todos los beneficiarios. El método estándar es tratar a todos los AVAC ganados como iguales, sin importar quién o quiénes ganan esos años. Sin embargo, este enfoque es cuestionado por algunas personas que alegan que los AVAC pueden tener una ponderación diferente dependiendo de, por ejemplo, el estado de salud inicial de la persona o el estado al cual se mejora su salud. A medida que se debate sobre la definición, los métodos, las alternativas y la evolución de los AVAC, es necesario comprender cómo se utiliza esta herramienta en la evaluación de tecnologías de salud y las decisiones sobre el reembolso. Es necesario considerar el uso principal de la herramienta en cada uno de los pasos del desarrollo del AVAC previamente descritos, para garantizar la mejoría continua en la calidad de las decisiones que se toman con el uso de esta herramienta. La perspectiva del usuario final juega un rol fundamental. En el Reino Unido, un país con un sistema de atención médica de pagador único y una perspectiva sobre la evaluación de tecnologías claramente social, el AVAC parece utilizarse particularmente bien a la hora de tomar decisiones. Esto ha quedado demostrado por los expertos en economía de la salud que participan en el Consejo de Revisión del NICE para el NHS. El costo y el beneficio de una tecnología se resume en una medida de costo por AVAC y se han establecido estándares para crear un límite (generalmente de £30,000 por AVAC) acerca de lo que es aceptable para la sociedad. Por otro lado, debido a la existencia de un sistema de atención médica descentralizado y fragmentado en los Estados Unidos, los pagadores a menudo tienen distintas perspectivas a la hora de tomar decisiones relacionadas con la atención médica, y estas perspectivas pueden incluir o no el concepto de calidad de vida. El AVAC puede ser altamente relevante para un pagador único como Medicare. Sin embargo, los beneficios de los fármacos para las personas mayores se brindan a través de un sistema sin coordinación de un pagador privado [4]. También hay una diferencia en el modo en el cual se usa el AVAC, por ejemplo, como una medida de eficacia para registro o como una medida de utilidad en una relación costo-efectividad para el reembolso. Entre las diversas perspectivas y usos potenciales del AVAC, la consistencia es un objetivo fundamental. Si se utilizan definiciones, métodos y enfoques alternativos para adaptarse a las diferencias en la perspectiva, la complejidad inhibirá la aplicación práctica del AVAC para tomar mejores decisiones sobre la asignación de recursos escasos en el cuidado de la salud. Por lo tanto, a pesar de sus beneficios y uso general, la metodología y los resultados de los intentos para estimar los AVAC han sido sujetos a debate en el campo del cuidado de la salud desde hace un tiempo. Los investigadores han debatido acerca de si las preferencias que requieren la medida deberían provenir de los pacientes o de la comunidad, ya que las preferencias de estos dos grupos pueden diferir [2,5]. Además, las distintas medidas utilizadas para calcular los AVAC, como el HUI y el EQ-5D, pueden generar resultados que no son directamente comparables [2,6], y por ende, pueden no ser óptimos para tomar decisiones reales s. Finalmente, las autoridades de salud cuestionan si los AVAC pueden ser significativos en todas las instancias: algunos consideran que los beneficios de ciertos medicamentos que mejoran la calidad de vida, como los medicamentos para la artritis, no pueden ser medidos adecuadamente por los años de vida sobrevividos. Además, algunos temen que los modelos que usan los AVAC puedan dar como resultado ciertas intervenciones que mejoren la calidad de vida, como los medicamentos para la disfunción eréctil, parecen tener un mejor uso de los recursos que las intervenciones que pueden alargar o salvar la vida, como la diálisis y la cirugía de bypass [7]. Algo tal vez más importante es que los supuestos fundamentales de trasfondo de los AVAC han comenzado a ser cuestionados. Daniel Kahneman,Profesor Eugene Higgins de Psicología y Profesor de Relaciones Públicas en la Woodrow Wilson School, Princeton University,y ganador del Premio Nobel de Ciencias Económicas en el año 2002, ha observado que “los AVAC obtenidos de los pacientes y los AVAC obtenidos del público en general serán radicalmente distintos. Esto se debe a que el público y los pacientes tienen puntos de referencia diferentes” [8]. En una presentación plenaria del año 2005 en la 10º Reunión Internacional Anual de ISPOR [9], Kahneman observó que la experiencia de los pacientes a menudo es bastante diferente de lo que los observadores externos esperan que sea. Los estudios demuestran que los parapléjicos por ejemplo, sienten un impacto tremendamente negativo cuando sufren esta discapacidad por primera vez, pero que el impacto se modera con el correr del tiempo, algo que los observadores externos no esperarían y a los que se les pidió que calcularan el efecto de dicha condición. Los parapléjicos integran su condición con otros acontecimientos de la vida y se concentran menos en su problema a medida que pasa el tiempo. Estas discrepancias destacan la necesidad de contar con © 2009, International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 1098-3015/09/S1 S1–S4 S1 una medida que tome en cuenta la experiencia del paciente. El Profesor Kahneman describió un cambio de paradigma entre la utilidad para la toma de decisiones, subyacente al AVAC y basada en la inferencia de la elección, y la economía conductual (utilidad experimentada), que es un campo relativamente nuevo e interesado en el desarrollo de métodos óptimos para medir la experiencia de los pacientes [10]. Entre los investigadores de resultados, el interés por definir y utilizar el paradigma más significativo ha estimulado un interés por revisar los principios subyacentes del campo de estudio. George Torrance, profesor emérito en la McMaster University, ha alegado que, como las medidas utilizadas fueron generadas desde diversos campos como las ciencias económicas y de la decisión y luego se aplicaron al cuidado de la salud, los resultados tal vez no sean totalmente comparables a menos que los axiomas de trasfondo sean especificados adecuadamente [11]. En un debate de mesa redonda del año 2006, realizado en la 11º Reunión Internacional Anual de ISPOR, Dennis Fryback alegó que los investigadores, los profesionales de la atención médica y las autoridades de salud preocupados por cuestionar el AVAC, son contrarrestados por otro grupo que alega que el AVAC sirve como una función en el campo del cuidado de la salud, análogo al Promedio Industrial Dow Jones en el campo de las finanzas: un punto de referencia útil, si no integral, que comprenden todos los participantes y que se utiliza desde hace mucho tiempo [5]. Además, algunos investigadores del campo del cuidado de la salud sostienen que la falta de una medida simple y mejor como alternativa hace del AVAC una herramienta indispensable. Finalmente, existe un conjunto de preguntas que se centran no tanto en el AVAC per se sino en el problema de su ampliación o sustitución. Muchos investigadores de resultados plantean una simple pregunta: si no es el AVAC, ¿entonces qué? ¿Qué debería o podría reemplazar al AVAC? Durante el debate de mesa redonda de 2006, el Profesor Kahneman sugirió que los investigadores pensaran en cuál sería una medida ideal y sugirió que se investigara sobre las herramientas potenciales que utilicen la disciplina de la economía conductual. El Profesor Fryback sugirió que la investigación y la toma de decisiones, además del uso práctico del AVAC, podría beneficiar el desarrollo de un conjunto más amplio de datos y métodos. Tal como se observó anteriormente, enumeró varios métodos adicionales como punto de partida:1) un mejor uso de los procesos de debate público para valorar los sistemas descriptivos de la salud; 2) la recolección de datos sobre la exploración y la integración de observaciones de la experiencia en salud de las personas dentro del proceso de deliberación de la comunidad, y 3) más recolecciones regulares de datos y el uso de los índices existentes relacionados con la salud. Taller de Desarrollo de Consenso de ISPOR sobre cómo permitir el avance de los AVAC Dada la importancia general de los AVAC para el cuidado de la salud, su modificación, mejora o sustitución tendría el potencial significativo de cambiar la metodología de la atención médica y estimular un avance en la investigación. Por lo tanto, ISPOR convocó a un taller de desarrollo de consenso que duró 2 días llamado “Moving the QALY Forward” los días 7 y 8 de noviembre de 2007 en Filadelfia, PA, EE.UU. con líderes intelectuales en el campo de estudio, con el objetivo de avanzar en los conocimientos sobre este campo, aclarar o transformar los conceptos y métodos que guían esa área y definir una agenda para la investigación. Los principios y temas presentados y debatidos en este taller fueron los siguientes. AVAC: Aspectos básicos Se presentó el tema y se debatió sobre la definición de un AVAC como un año de vida preferido y la taxonomía de los métodos para obtener esas preferencias. AVAC: Algunos desafíos También se presentó el tema y se debatió sobre el desarrollo de definiciones alternativas o preferentes del AVAC, la definición de la métrica del AVAC, la enumeración de supuestos y la definición de la validez de estos supuestos. Un enfoque diferente sobre la valoración de estados de salud Como la utilidad basada en la experiencia puede complicar el AVAC, se presentó la propuesta de establecer jurados de ciudadanos para valorar los estados de salud. Además, se presentó el tema de la importancia de incluir la justicia de la eficiencia, la distribución y los procedimientos en el proceso de la toma de decisiones. Conservar y mejorar el AVAC Se presentó el tema y se debatió la necesidad de 1) evaluar los conjuntos actuales de datos; 2) describir formas de integrar los nuevos trabajos con los datos existentes; y 3) determinar las fortalezas y las debilidades de los métodos existentes. El uso de los AVAC en la toma de decisiones de médicos y pacientes: problemas y perspectivas El uso de medidas, como el AVAC, se relaciona con decisiones sociales profundas. Una mejora en los resultados de salud puede no ser el único motivo por el cual usar el AVAC: otros motivos son la mejora general del bienestar social o como un indicador de la preocupación y la compasión de la sociedad. Se presentó el tema y se debatió sobre la necesidad de 1) identificar cómo optimizar los procesos de deliberación pública para valorar la salud; 2) debatir sobre las barreras para la adopción y el uso del AVAC por parte de las autoridades de salud , con la perspectiva de elaborar estrategias para la mejora de la medida o de la comprensión de las autoridades de la salud y 3) formular lo que el usuario quiere y desarrollar una guía para que las autoridades de la salud identifiquen los temas para los investigadores . Asistentes del Taller de Desarrollo de Consenso de ISPOR “Moving the QALY Forward” Los siguientes líderes intelectuales participaron en el desarrollo de las cinco presentaciones grupales: Diana Brixner, BSPharm, PhD, University of Utah, Salt Lake City, UT, EE.UU.; Karl Claxton, MSc, PhD (participó en las teleconferencias pero no pudo asistir al taller), University of York, York, Reino Unido; Norman Daniels, PhD, Harvard University School of Public Health, Boston, MA, EE.UU.; Paul Dolan, DPhil, University of Sheffield, Sheffield, Reino Unido; Michael Drummond, DPhil, University of York, Reino Unido; Dennis G. Fryback, PhD, University of WisconsinMadison, Madison, WI, EE.UU.; Marthe Gold, MD, MPH, City University of New York Medical School, New York, NY, EE.UU.; Daniel Kahneman, PhD, Princeton University, Princeton, NJ, EE.UU.; Mark Scott Kamlet, PhD, Carnegie Mellon University, Pittsburg, PA, EE.UU.; Paul Kind, University of York, York, Reino Unido; Jennifer Elston Lafata, PhD, Henry Ford Health System, Detroit, MI, EE.UU.; Joseph Lipscomb, PhD, Rollins School of Public Health, Atlanta, GA; Karl Matuszewski, MS, PharmD, University HealthSystem Consortium, Oak Brook, IL, EE.UU.; Alistair McGuire, PhD, London School of Economics, London, Reino Unido; Erik Nord, PhD, Norwegian Institute of Public Health, Oslo, Noruega; Dennis Raisch BSPharm, PhD, University of New Mexico Health Sciences Center, Albuquerque, NM, EE.UU.; Dennis Revicki, PhD, United BioSource Corp., Bethesda, MD, EE.UU.; George Torrance, PhD, McMaster University, Toronto, Canadá; Milton C. Weinstein, PhD, Harvard University School of Public Health, Boston, MA, EE.UU. Los siguientes asistentes también participaron en los debates durante el taller de 2 días: Martin L Brown, PhD, National Cancer Institute, Bethesda, MD, EE.UU.; Steven Clauser, PhD, National Cancer Institute, Bethesda, MD, EE.UU.; William Lawrence, MD, DrPH, Agency for Healthcare Research and Quality, Rockville, MD, EE.UU.; Andreas Maetzel, PhD, MD, MSc, Amgen (Europa) GmbH, Zug, Suiza; Bryce Reeve, PhD, National Cancer Institute, Bethesda, MD, EE.UU.; James A. Shuttinga, PhD, Office of the Director, National Institutes of Health, Bethesda, MD, EE.UU. Agradecemos a Rita Williams, MA, Princeton, NJ, EE.UU. por su contribución para desarrollar la subvención para este taller de desarrollo de consenso. Fuente de apoyo financiero: El financiamiento del Taller de desarrollo de consenso “Building a Pragmatic Road: Moving the QALY Forward” de ISPOR fue posible en parte gracias a la subvención 1R13 HS016841-01 de la Agencia para la Investigación y la Calidad del Cuidado de la Salud. Los puntos de vista expresados en los materiales de la conferencia escritos o en publicaciones, y por los ponentes y moderadores no reflejan necesariamente las políticas oficiales del Departamento de Salud y Servicios Humanos; además, la mención de nombres comerciales, prácticas comerciales u organizaciones no implica el consentimiento por parte del Gobierno de los EE.UU. El financiamiento para este Número especial de Value in Health, “Moving the QALY Forward: Building a Pragmatic Road” fue posible en parte por el Contrato Nº HHSN261200800148P del Instituto Nacional del Cáncer. Marilyn Dix Smith, Michael Drummond y Diane Brixner no tienen conflictos de intereses que declarar. Bibliografía 1. 2. Tuckman B. 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