Evaluación económica de medicamentos: aplicaciones prácticas

EDITORIALES
Evaluación económica de medicamentos: aplicaciones prácticas
para los diferentes agentes decisores
Javier Soto y Paloma Fernández
Departamento de Economía de la Salud. Pharmacia & Upjohn. Madrid.
gasto farmacéutico; gestión sanitaria; medicamentos; utilización de medicamentos
La evaluación y el estudio de los medicamentos durante las
tres últimas décadas han pasado por diferentes fases acordes al progreso científico, a las necesidades terapéuticas y a
la situación económico-sanitaria reinante en cada momento.
Así, en la década de los setenta se produjo la gran eclosión
de la investigación clínica, y se empezaron a diseñar y realizar ensayos clínicos (EC) con asiduidad, por lo que se confeccionaron normas para que la metodología empleada fuera la más correcta. Rápidamente, sus resultados fueron
ganando en credibilidad y validez para la comunidad científica, quedando claro que este tipo de estudios eran los adecuados para valorar la eficacia y seguridad de cualquier
nuevo medicamento1. De hecho, en esta época, en la mayoría de los países se hizo obligatoria la realización de EC antes de autorizar el registro y la comercialización de cualquier
nuevo medicamento.
En la década de los ochenta, y fruto de la experiencia acumulada durante los años anteriores, se evidenciaron las limitaciones de los EC a la hora de detectar la aparición de
reacciones adversas graves previas a la comercialización del
nuevo fármaco (lo que provocó la retirada de productos
del mercado a los pocos meses de su comercialización),
con el consiguiente riesgo para los pacientes susceptibles
de recibir el nuevo medicamento2.
De esta manera, surgió la necesidad de crear redes de vigilancia poscomercialización, así como de realizar estudios
epidemiológicos analíticos para descubrir con celeridad reacciones adversas graves no detectadas en la fase de investigación clínica, en etapas previas a la comercialización del
producto. Así nació la farmacoepidemiología, desarrollándose rápidamente su metodología y quedando muy claro cuáles eran sus funciones y objetivos3.
Durante la segunda parte de la década de los ochenta y,
principalmente, durante la década de los noventa, se ha
agudizado en todos los países desarrollados un viejo problema: la limitación progresiva de los recursos disponibles para
la atención sanitaria, siendo necesario priorizar en qué emplear los bienes existentes. Por este motivo, ha habido una
creciente revalorización de los análisis de evaluación económica de medicamentos (AEEM) (y de otras tecnologías médicas) como herramientas de apoyo para realizar la asignación de los recursos disponibles4.
Fruto de este renovado interés, durante la primera mitad de
la década de los noventa, los esfuerzos se concentraron en
desarrollar de forma gradual una metodología cada vez más
completa, cuyo objetivo final fuera estandarizar los pasos a
seguir para su realización y dotar de precisión y credibilidad
a los resultados de los AEEM5-11.
Correspondencia: Dr. J. Soto.
Miosotis, 54, 3.o A. 28039 Madrid.
Manuscrito aceptado el 22-4-1997
Med Clin (Barc) 1998; 110: 699-702
En estos momentos, estos objetivos ya se han cumplido en
gran parte, aunque aún quedan aspectos metodológicos
donde todavía no existe un consenso total (lo mismo que
pasa en el mundo de los EC y los estudios de farmacoepidemiología) y en los que, probablemente, será difícil llegar a
un acuerdo global. De todas formas, es necesario tener presente que se debería seguir trabajando en este tema para
incrementar la fiabilidad y validez de los resultados de esta
clase de estudios12.
Una vez finalizada esta etapa, y con el fin de intentar avanzar en la comprensión y el buen aprovechamiento de esta
clase de análisis en el mundo del medicamento, pensamos
que ha llegado el momento de dar el siguiente paso, e ir un
poco más adelante intentando definir cuáles deberían ser
las funciones y los objetivos de los AEEM para los diferentes
agentes decisores, y en qué pueden ayudar a la hora de decidir dónde emplear los recursos disponibles en cada momento para destinar a la atención sanitaria.
Teniendo en cuenta que en el mundo de los medicamentos
existen muchas partes involucradas (autoridades sanitarias,
gestores de asistencia hospitalaria y atención primaria, comités de farmacia y terapéutica, médicos prescriptores e industria farmacéutica), conjuntamente con los pacientes
(grupo receptor de los medicamentos y con una creciente
responsabilidad en la toma decisiones), en este artículo revisaremos las aplicaciones y utilidades de los AEEM a las
diferentes partes que integran este mundo, ya que de una
u otra manera, y a diferentes niveles, van a actuar como
agentes implicados en la toma de decisiones.
En relación con las Autoridades Sanitarias, es de su competencia (como parte de la administración del Estado que son)
autorizar el registro de los nuevos medicamentos, establecer
su precio y decidir sobre su reembolso a cargo del presupuesto del Sistema Nacional de Salud (SNS).
En lo concerniente a la fijación de precios y a la determinación de ser financiado con fondos públicos, la utilidad y la
ayuda de los AEEM debería ser aún mayor a la hora de regular estas funciones. De hecho, existe en nuestro país
cobertura legal para poder utilizar los resultados de estos
análisis en la fijación del precio y en la concesión del reembolso. Así, el Real Decreto 271/1990 de 23 de febrero sobre
intervención de precios13 ya especifica que la utilidad terapéutica que aporta el nuevo producto, comprobada científicamente, podría influir en el precio final que se otorgaría al
nuevo medicamento. Disponer de datos de eficiencia superiores al resto de opciones disponibles en el mercado puede
ayudar a justificar un precio más elevado al de las ya existentes, ya que su empleo ahorrará un consumo adicional de
recursos al sistema.
En cuanto a la financiación pública de los medicamentos, la
Ley del Medicamento de 199014 ya especificaba que en el
momento de ser autorizada y registrada una nueva especialidad farmacéutica, se decide, además, si se incluye o se
excluye de la prestación farmacéutica de la Seguridad So-
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MEDICINA CLÍNICA. VOL. 110. NÚM. 18. 1998
cial con cargo a fondos de ésta o a fondos estatales destinados a la sanidad. Entre los criterios a tener en cuenta para
la decisión ya se exponía, de forma soslayada, el criterio de
la eficiencia.
Es, sin embargo, en el Real Decreto 83/1993, el cual regula
la selección de los medicamentos financiados por el SNS15,
donde queda recogida de forma más explícita la posibilidad
de emplear AEEM (relacionando los costes con los efectos
terapéuticos) a la hora de decidir la inclusión o exclusión de
la financiación pública de cualquier medicamento. Emplear
el criterio de la eficiencia a la hora de tomar esta decisión,
conjuntamente con la eficacia, seguridad y calidad, va a
permitir incluir dentro del reembolso público a los medicamentos con una mejor relación coste-efectividad. De esta
manera, se incrementará el correcto uso de los medicamentos, utilizándose los más adecuados a cada situación y los
que consuman menos recursos a nivel integral, redundando
todo ello en un aumento de la calidad asistencial16,17.
Por este motivo, sería necesario ir incorporando de forma
progresiva el criterio de eficiencia al proceso de decisión sobre qué nuevos medicamentos serán financiados con cargo
al SNS. De hecho, en estos momentos existen dos países
(Australia y Canadá) donde es necesario presentar este tipo
de estudios al solicitar el reembolso de un nuevo medicamento18, y en otros muchos países (Alemania, Reino Unido,
Francia o Suecia) aunque no es obligatoria su presentación,
se considera que su aportación ayudará a la toma de decisión final (financiación pública o no) a las autoridades sanitarias19.
En este sentido, las agencias de evaluación de tecnologías
Sanitarias deberían desempeñar un papel importante como
órganos consultores, pudiendo actuar como una pieza clave
a la hora de proponer y dirigir este tipo de estudios con diferentes medicamentos.
En cuanto a los centros asistenciales de atención primaria y
asistencia especializada, tanto los gestores (gerentes, directores médicos y directores de gestión) como los Comités de
Farmacia y Terapéutica (CFT) son agentes decisores que
van a tener un contenido claro en relación con los medicamentos: promover el uso racional de los mismos en su demarcación, ya que esto ayudará a emplear de manera más
lógica los recursos destinados a este capítulo.
La mejor manera de conseguir esta meta pasa necesariamente por poner en marcha dos estrategias: a) disponer en
el centro asistencial de los fármacos más eficaces, seguros
y eficientes, y b) lograr que el uso de los medicamentos sea
el más coherente y apropiado, empleando la opción terapéutica más adecuada acorde a cada situación.
El organismo que decide qué nuevo medicamento es incorporado al vademécum del centro (y por extensión, qué productos son retirados de éste) es el CFT. Tradicionalmente,
los argumentos que se tenían en cuenta a la hora de tomar
estas decisiones eran, casi exclusivamente, los datos de eficacia, seguridad y calidad de los productos. En estos momentos, debería contemplarse un nuevo criterio en el momento de confeccionar los formularios, como es la eficiencia de
las diferentes intervenciones disponibles en el mercado. Incluir las alternativas más eficientes en el vademécum de
cada centro o área de salud garantizará el uso rutinario de
las opciones que van a producir un mayor beneficio clínico
con el menor coste posible, lo cual ayudará a emplear de
una forma más idónea (y con el máximo de rentabilidad) los
presupuestos disponibles en cada centro. Estas medidas
van a permitir elevar la calidad asistencial del paciente y
asignar los recursos ahorrados a cubrir otro tipo de necesidades o a poner en marcha otros programas, intervenciones
o campañas20,21.
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Una de las metas a conseguir en todos los centros asistenciales es lograr que siempre se empleen los medicamentos
más adecuados a cada patología y enfermo. Por este motivo, es necesario que la práctica asistencial esté reflejada en
protocolos clínicos y guías terapéuticas de actuación, debiendo estar incentivada su elaboración y puesta en práctica por todas las partes involucradas22.
Con el fin de conseguir los objetivos derivados de su implantación, sería deseable que en ellos estuvieran incluidos
los fármacos más eficientes, permitiendo una asignación de
recursos más racional y maximizando la rentabilidad de los
medicamentos empleados23.
De todas formas, el agente decisor más influyente para un
uso correcto de los medicamentos es el médico prescriptor,
ya que él tiene la llave para que se empleen las opciones terapéuticas más seguras y eficientes. Es fácil de asumir por
el médico que es necesario recetar los medicamentos más
eficaces y mejor tolerados, pero es difícil que se tenga en
cuenta la repercusión económica derivada de su prescripción (costes del medicamento, de su monitorización, del
tratamiento de las reacciones adversas que aparezcan, y de
los tratamientos adicionales si no es eficaz, así como otros
costes y ahorros que se producirán en otras áreas de atención sanitaria). Por otra parte, existe una tendencia generalizada entre el colectivo médico a pensar que el medicamento menos costoso va a ahorrar consumo de recursos (y por
lo tanto es el que se suele utilizar), mientras que el más
caro, a priori, suele aportar poca eficacia adicional sobre los
ya existentes, y únicamente va a consumir recursos adicionales aportando poco (o nada) al paciente, de tal forma que
se tiende a dejarlo como medicamento de reserva.
Por lo tanto, es necesario que el médico tenga en cuenta la
eficiencia de los medicamentos a la hora de su prescripción, e intente recetar los fármacos que mejor aglutinen eficiencia, eficacia y seguridad. En ocasiones será la alternativa terapéutica más cara (que será también la más eficaz,
pudiéndose ahorrar recursos de otras partidas) y, otras veces, será la opción más barata al presentar todas ellas similares perfiles de eficacia y seguridad24.
En un futuro cercano, los pacientes, usuarios del SNS y receptores de los medicamentos, tendrán una mayor educación sanitaria y dispondrán de más información, con lo que
estarán cada vez más en disposición de poder tomar decisiones sobre los tratamientos que van a recibir. Para que
puedan tomar la decisión correcta, será necesario que tengan en cuenta la eficiencia de todas las posibles alternativas
terapéuticas existentes para su tratamiento (incluida la de
no hacer nada). Por este motivo, es necesario crear una
conciencia social sobre la importancia de la eficiencia a la
hora de decidir qué medicamentos emplear, siendo deseable que tanto los profesionales sanitarios como otros agentes sociales introduzcan y sedimenten este concepto, de
forma comprensible, entre la población25.
El último integrante del mundo del medicamento, la industria farmacéutica (IF), tiene también un papel importante ya
que es quien descubre, investiga, desarrolla y comercializa los medicamentos, actuando también como un agente
decisor.
Para la IF, la realización de AEEM es una inversión rentable
y necesaria para ir aportando cada vez más medicamentos
eficientes, ayudando a su desarrollo desde las primeras etapas de la fase de investigación clínica y tras su comercialización, permitiendo mostrar las ventajas económicas y/o de
calidad de vida del nuevo producto frente al resto de intervenciones existentes26. Así, antes de empezar la fase de EC,
la realización de este tipo de análisis puede ayudar a decidir
si merece la pena proseguir con el desarrollo clínico de un
J. SOTO Y P. FERNÁNDEZ.– EVALUACIÓN ECONÓMICA DE MEDICAMENTOS: APLICACIONES PRÁCTICAS PARA LOS DIFERENTES AGENTES DECISORES
producto o no (dependiendo de la eficiencia que presentará
en relación con las alternativas restantes presentes en el
mercado), e incluso sirve para priorizar qué productos deben desarrollarse con mayor rapidez y en qué áreas terapéuticas deberían concentrarse los esfuerzos de investigación.
Además, la elaboración de este tipo de análisis durante la
realización de los EC en las fases II y III, y la presentación
de datos de eficiencia en el momento de discutir el precio
con las autoridades sanitarias, puede ayudar a justificar la
petición de un precio más elevado que el resto de opciones
existentes. De forma adicional, puede ser decisivo tener
este tipo de datos (eficiencia y/o calidad de vida) de cara a
entrar en la categoría de medicamentos reembolsables a
cargo del SNS27.
Tras la comercialización de un medicamento, la realización
de AEEM va a permitir al nuevo producto poder competir
con el resto de alternativas existentes en el mercado, en
una nueva dimensión, la eficiencia, pudiendo demostrar
ventajas económicas (al presentar una mejor relación costeefectividad). De esta manera, se podrá diferenciar al producto del resto, posicionarlo en mejores condiciones y
mostrar a los agentes decisores las ventajas económicas del
mismo, con lo cual se logrará que esté presente en los formularios, guías terapéuticas y protocolos que se empleen
en los centros y áreas de salud. Por otra parte, disponer de
este tipo de estudios puede ayudar a alargar la vida de un
medicamento al servir de apoyo para conseguir que un fármaco ético pase a especialidad farmacéutica publicitaria (OTC en los países anglosajones), al mostrar ventajas
económicas para la sociedad y el SNS (si además cumple
otro tipo de requisitos imprescindibles para llegar a esta categoría)28.
En las postrimerías del siglo XX, en todos los países de la
Unión Europea la contención del gasto público es un objetivo prioritario. En líneas generales, los sistemas sanitarios de
estos países han sido capaces de satisfacer las necesidades
sanitarias del conjunto de la población bajo las premisas de
universalidad, equidad y calidad de sus prestaciones. Sin
embargo, en estos momentos los recursos que pueden ser
destinados a la atención sanitaria son limitados, por lo que
es necesario racionalizar y priorizar en qué emplearlos, con
el objeto de conseguir su máxima rentabilidad social.
Por este motivo, en nuestro país, junto a la toma de decisiones encaminadas a mejorar la gestión sanitaria (lo que ayudará a hacer más útil y eficiente nuestro sistema sanitario),
se han emprendido acciones englobadas en una política de
control del gasto farmacéutico, con el objetivo de intentar
que éste crezca de manera razonable.
Sería deseable y conveniente que en todas las medidas que
se instauren en un futuro para lograr estos objetivos (establecimiento de financiación selectiva de medicamentos, potenciación del desarrollo de protocolos y guías terapéuticas
en patologías prevalentes, precios de referencia y otras que
puedan venir) los AEEM tuvieran un papel primordial al permitirnos conocer qué alternativas son las más eficientes y,
por lo tanto, producen los mejores resultados clínicos con el
mínimo coste29. Hay que tener en cuenta que existen medicamentos que además de efectivos son muy eficientes y, si
gastamos dinero en ellos, evitaremos el consumo de recursos en otras áreas de salud (estancias hospitalarias, consumo adicional de fármacos, realización de pruebas complementarias, etc.).
Los AEEM son una herramienta válida y útil para determinar
dónde y en qué invertir los recursos disponibles, y en este
sentido sus resultados deberían ser considerados por los
agentes decisores, conjuntamente con los datos de eficacia,
seguridad y calidad, como un instrumento de ayuda para la
toma de decisiones y asignación de recursos30. Hasta el momento, el peso que ha tenido este tipo de análisis en la
toma de decisiones (por parte de los agentes involucrados
en esta tarea) ha sido mínimo, en parte por desconocimiento de su posible utilidad y aplicación práctica, y en parte por
la poca credibilidad que los resultados de estos estudios
han tenido, tradicionalmente, para ciertos colectivos.
Dado que esa ciencia es de reciente implantación en el
campo de los medicamentos (y de toda la tecnología médica), es necesario que se sienten bien sus bases, se avance
en la metodología a emplear (estandarizando de forma consensuada los pasos a seguir para su realización) y ganen en
credibilidad sus resultados, con lo cual se afianzará e incrementará su utilidad y aplicabilidad para los agentes decisores cuando tengan que valorar dónde y en qué asignar los
recursos disponibles31,32. Para su consecución, es necesario
que todos los colectivos que trabajan en este campo (economistas, médicos, farmacéuticos, epidemiólogos y estadísticos) unifiquen esfuerzos para lograr elevar la calidad y la
fiabilidad de los estudios que se desarrollen en este campo
de la investigación.
Es de prever que, en un futuro, los recursos que se podrán
destinar al cuidado sanitario seguirán siendo escasos y limitados, por lo que será crucial distribuirlos de una manera
racional y equitativa. Dado que el presupuesto destinado al
gasto farmacéutico es de una cuantía no despreciable, los
AEEM van a ser un instrumento muy valioso a la hora de tomar decisiones por parte de los agentes encargados de gestionar y asignar los recursos de este capítulo, al proporcionar datos objetivos sobre la eficiencia de las diferentes
alternativas terapéuticas existentes para tratar las diferentes enfermedades33.
En los tiempos actuales, es tan importante conocer la eficiencia de los medicamentos como su eficacia, seguridad
y calidad, y las decisiones que se tomen en el mundo de
los medicamentos sobre su utilización deberían basarse en los
cuatro parámetros conjuntamente, ya que nos van a aportar
informaciones complementarias.
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