49 ELMUNDO. JUEVES 20 DE FEBRERO DE 2014 CIENCIA / EM2 Retos y esperanzas de la medicina del futuro «Las células afectadas por un in- Prieto en el CIMA, quien hace un mientos eficaces, como el cáncer. farto mueren. No hay tratamientos año inició un ensayo con genes adeAquí la dificultad para esta terapia que reparen la cicatriz que queda noasociados para tratar la porfiria es extrema: no suele haber un únitras un ataque cardiaco, lo que ge- aguda intermitente, una enfermedad co defecto genético responsable nera un mal funcionamiento del co- causada por la ausencia de una enzidel cáncer; el tratamiento se apliRUBÉN HERNÁNDEZ ALCOCEBA razón y a veces la muerte del pa- ma en el hígado y que genera efectos ca en enfermos avanzados; y el acciente. Con la terapia génica, hemos devastadores en quienes la padecen. ceso de los vectores a las células demostrado que se puede conseguir «Ahora estamos completando el setumorales es especialmente difícil la regeneración del miocardio en un guimiento de los pacientes. Y adeEn Medicina siempre se buscan métodos eficaces para ello. El ma- por su heterogeneidad y otras bamodelo animal. Es una luz para una más, estamos poniendo a punto la tetratamientos que actúen sobre la terial genético no entra de mane- rreras físicas. Por eso, actualmenposible terapia en humanos, un pri- rapia génica de la enfermedad de causa y no sólo en los síntomas de ra espontánea en las células. Por te, se buscan estrategias que puemer paso», señala Gabriela Guz- Wilson, un trastorno causado por la una dolencia. Por eso, a medida eso necesitamos usar lo que se dan ser efectivas sin necesidad de mán, especialista del Servicio de deficiencia de una proteína». que se fueron conociendo las ba- llaman vectores de terapia génica, modificar genéticamente a la maCardiología del Hospital La Paz, en «Es un futuro altamente promeses genéticas de un gran número los vehículos que permiten intro- yoría de células tumorales. Por tedor», asegura Prieto, quien pide Madrid, y colaboradora del CNIC. de patologías humanas, médicos ducirlas en el lugar adecuado. ejemplo, produciendo proteínas Esta especialista afirma que toda- a los responsables políticos que foy científicos comenzaron a soñar Pueden ser métodos físico-quími- con actividad antitumoral desde vía quedan muchos pasos para apli- menten las investigaciones en teracon la terapia génica. Desde hace cos, pero también virus. Y éste es otros órganos, como el hígado, o car esta técnica en humanos. «Habrá pia génica, «un campo que ofrece a décadas este concepto ha sido precisamente uno de los principa- tratando de estimular al sistema que replicar estos resultados de nue- España una oportunidad única de ampliamente demostrado en el la- les retos: desarrollar vectores efi- inmunológico para que destruya vo en animales, ver si es segura y, innovar en el sector biofarmacéutiel tumor. En este sentido, los vecboratorio. Poniendo el ejemplo caces y seguros. después de muchos experimentos, co y de tratar múltiples y variadas más sencillo, no hay dudas de que Por eso, los primeros indicios tores virales pueden ser unos exenfermedades». iremos a pacientes». en una célula con un defecto ge- de éxito están apareciendo en celentes aliados, sobre todo si tieQuien sí se lanzará nen capacidad para este año a realizar un reproducirse selectiTerapia génica ensayo clínico en huvamente en las célumanos es Juan Buelas cancerosas (virus EL PROCESO DÓNDE SE REALIZAN LOS ENSAYOS POR CONTINENTES ren, jefe de la división oncolíticos). En % 1 Se extraen células de hematopoyesis y teHay otras aplica2 En el laboratorio, del paciente. rapia génica del Cenciones que facilitan 4,5 25,8 el virus es alterado Asia tro de Investigaciones la eficacia de los vecEuropa de manera que no Energéticas, Metores. Es lo que llapueda reproducirse. dioambientales y Tecmamos terapia géni0,2 nológicas (Ciemat) e ca ex vivo, es decir, África 7 Las células investigador del CIuna combinación de genéticamente BER de Enfermedades terapia génica y tera3 Se introduce América 1,7 corregidas producen un gen dentro Raras. «La investigapia celular en la que Oceanía la proteína o el del virus. ción está enmarcada se transfieren los geefecto deseado. dentro de un proyecto nes a las células aiseuropeo que, a lo largo ladas del organismo 6 Las células Número de ensayos 1.276 de cinco años, preteny posteriormente se modificadas se de reclutar a 10 paintroducen en el painyectan en el cientes candidatos a ciente. Se utilizan paciente. esta terapia», explica. vectores capaces de 514 La razón de un núintegrar el gen tera89 33 4 mero tan bajo de papéutico en el genoma cientes es la enfermecelular para que perÁfrica Oceanía Asia Europa América dad a tratar: anemia sista indefinidamende Fanconi, un trastorte en la célula, aun5 Las células del paciente 4 El virus alterado LAS ENFERMEDADES QUE SE TRATAN no raro de la sangre. que ésta se divida. se inserta en las se convierten en células En % Número células del paciente. genéticamente corregidas. Para curarlo, se preMuchas enfermedaCáncer 63,8 tende extraer células des, como los síndro1.274 Monogénicas 8,9 de estos enfermos, que mes de inmunodefi178 SIN MANIPULAR CÉLULAS portan un gen defecciencia congénitos, Infecciosas 8,2 164 tuoso, y corregirlas en pueden beneficiarse 4 Cardiovasculares 8,1 162 1 El virus se A los días, 2 Se introduce un 3 La mezcla se el laboratorio insertánde esta estrategia. Neurológicas 1,9 37 manipula en gen dentro del virus. inyecta en el el gen infectado doles una copia buena El avance de estas Oculares 1,6 el laboratorio. órgano. ha eliminado 35 de ese gen con un lentécnicas abre nuevas el defecto Inflamatorias 0,7 13 tivirus. Después se adposibilidades tamdel órgano. Otras 1,8 35 ministrarán de nuevo bién para la inmunoMarcadores genéticos 2,5 50 a los enfermos. «Aunterapia antitumoral, Voluntarios sanos 2,6 52 que Sanidad ya ha ya que se pueden aprobado parte del modificar genéticaENSAYOS POR AÑO protocolo, esperamos mente las células del 117 120 116 108 obtener la autoriza- En número sistema inmune para 101 92 85 81 82 ción total este verano», que ataquen selecti67 dice Bueren. vamente a las célu14 La anemia de Fanlas tumorales. 1 coni es una de las En definitiva, es muchas enfermeda- 1989 esperable que la me1995 2000 2005 2010 2013 des raras causadas jora continua de los FUENTE: ‘Journal of Gene Medicine’. Á. San Esteban / EL MUNDO por un gen defectuovectores permita so, que están siendo progresivamente haobjeto de estudio en este campo. nético se puede introducir una casos donde los vectores en- cer realidad las grandes expectaPara Ramón Alemany, presidente versión normal del gen y restau- cuentran unas condiciones ana- tivas puestas en la terapia génica. electo de la Sociedad Española de rar así la producción de la proteí- tómicas favorables, como en las Mientras tanto, es conveniente Terapia Génica y Celular, la razón na deficitaria. Pero también se enfermedades oculares, o cuan- una buena selección de sus aplide la dinamización de estos estupuede inhibir la producción de do la transferencia génica a un caciones, comenzando por aquedios ha sido los avances en el desaproteínas anómalas. Entonces, número moderado de células llas estrategias con más opciones rrollo de los vectores que transfie¿por qué la terapia génica es toda- puede tener beneficios clínicos, de éxito y donde el riesgo/benefiren los genes y el modo de usarlos. cio esté justificado por la gravevía una técnica experimental, a como en la hemofilia. «Es un proceso de aprendizaje conmenudo acompañada de cierto Es comprensible que mientras dad de la enfermedad. tinuo que todavía prosigue después escepticismo? La ciencia ha ido estos métodos se perfeccionan, los de 2.000 ensayos clínicos realizados más rápido que la tecnología. En médicos recurran a las versiones Rubén Hernández Alcoceba es desde 1990». muchos casos se conoce bien el disponibles para ofrecer una espe- investigador del Área de Terapias En esa mejora de las herramientas gen defectuoso, las células que ranza en caso de enfermedades Avanzadas del CIMA de la Unide transferencia génica está Jesús deberíamos corregir, pero no hay devastadoras carentes de trata- versidad de Navarra. 63,9 Los ensayos con esta terapia se han multiplicado desde su inicio en 1990