10 cosas a saber sobre los tratamientos con células madre 1. HAY DIFERENTES TIPOS DE CÉLULAS MADRE, CADA UNO CON SUS PROPIOS FINES. Hay muchos tipos diferentes de células madre que provienen de diferentes lugares en el cuerpo o se forman en diferentes momentos de nuestras vidas. Estas incluyen las células madre embrionarias que sólo existen en las primeras etapas de desarrollo y varios tipos específicas de cada tejido o células madre "adultas" que aparecen durante el desarrollo fetal y permanecer en nuestro cuerpo durante toda la vida. Nuestros cuerpos utilizan diferentes tipos de células madre específicas de tejido para adaptarse a un fin determinado y están limitados en su potencial de acuerdo al tejido del cual derivan. Por ejemplo, las que están en la médula ósea forman la sangre son células madre hematopoyéticas (o células progenitoras hematopoyéticas), mientras que las células madre neurales son las que forman las células específicas del cerebro. Una célula madre neural no puede formar de manera espontánea una célula sanguínea ni una de célula madre hematopoyética puede formar espontáneamente una célula del cerebro. Por lo tanto, es poco probable que un único tipo de células pueda ser utilizado para tratar gran cantidad de enfermedades no relacionadas que involucran diferentes tejidos u órganos. Tenga cuidado con las clínicas que ofrecen tratamientos con células madre que proceden de una parte del cuerpo que es diferente de la parte a tratar. 2. UN TRATAMIENTO CON UN SOLO TIPO DE CÉLULAS MADRE NO VA A FUNCIONAR EN UNA MULTITUD DE ENFERMEDADES NO RELACIONADAS. Como se describió anteriormente, cada tipo de célula madre cumple una función específica en el cuerpo y no se puede esperar que produzca células de otros tejidos. Por lo tanto, es poco probable que un tratamiento con un solo tipo de células madre pueda servir para tratar múltiples enfermedades no relacionadas, como la diabetes y la enfermedad de Parkinson. Las causas de estas enfermedades son muy diferentes y requerirían en tal caso, el reemplazo de diferentes tipos de células para el tratamiento de cada condición. Es un punto crítico que el tipo de célula utilizado como tratamiento sea el adecuado a la enfermedad o condición específica. Las células madre embrionarias podrían algún día utilizarse para generar tratamientos para una gama de enfermedades humanas. Sin embargo, las células madre embrionarias no se pueden utilizar directamente para las terapias, ya que probablemente causarían tumores y es poco probable que puedan convertirse en las células necesarias para regenerar un tejido por su cuenta. Requerirían en primer lugar que las induzcan a convertirse en tipos celulares especializados antes del trasplante. Una señal de advertencia importante de que la clínica no es confiable es cuando los tratamientos que se ofrecen para una amplia variedad de enfermedades, se basan en un solo tipo de célula. 3. EN LA ACTUALIDAD, HAY MUY POCOS TRATAMIENTOS CON CÉLULAS MADRE ACEPTADOS. La gama de enfermedades en los que las células madre han demostrado ser beneficiosas en ensayos clínicos llevados a cabo en forma responsable sigue siendo muy restringida. La terapia con células madre mejor definida y utilizada más ampliamente es el trasplante de células madre hematopoyéticas (formadores de células de la sangre) para tratar enfermedades y afecciones de la sangre y el sistema inmunológico, o para restaurar el sistema 1 sanguíneo después de tratamientos para algunos tipos específicos de cáncer. Algunas enfermedades o lesiones de los huesos, la piel y la córnea pueden ser tratadas con injertos de tejido que depende de células madre de esos órganos y son generalmente aceptadas como seguras y efectivas por la comunidad médica. 4. EL HECHO DE QUE LA GENTE DIGA QUE UNA TERAPIA CON CÉLULAS MADRE LES AYUDÓ NO QUIERE DECIR QUE REALMENTE LO HIZO. Hay tres razones principales, que no están relacionados realmente con el tratamiento con células madre, por las que una persona pudiera sentirse mejor: el "efecto placebo", los tratamientos que recibió simultáneamente y las fluctuaciones naturales de la enfermedad. El deseo intenso o creencia de que un tratamiento funcione puede incluso hacer que una persona lo sienta e incluso que tenga experimente cambios físicos positivos, tales como mejorar el movimiento o reducir el dolor. Este fenómeno se conoce como efecto placebo. Incluso una conversación positiva con un médico puede hacer que una persona sienta mejoría. Del mismo modo, otras técnicas que se ofrecen junto con el tratamiento con células madre, como cambios en la dieta, la relajación, la terapia física, medicamentos, etc, pueden hacer que una persona se sienta en mejor forma aunque esto no guarde relación directa con las células madre. Además, la severidad de los síntomas de muchas condiciones suelen cambiar con el tiempo, dando como resultado mejorías o empeoramientos temporales, lo que puede complicar la interpretación de la efectividad de los tratamientos. Estos factores son tan dispersos, que sin evaluarlos en un estudio clínico controlado, donde un grupo que recibe un tratamiento se compara cuidadosamente con un grupo que no lo recibe, es muy difícil determinar el efecto real de cualquier terapia. Tenga cuidado con las clínicas que miden o promocionan sus resultados principalmente a través de testimonios de pacientes. 5. LA EXPLICACIÓN DE POR QUÉ SE NECESITA TIEMPO PARA DESARROLLAR TERAPIAS NUEVAS ES QUE LA PROPIA CIENCIA ES UN PROCESO LARGO Y DIFÍCIL. La ciencia, en general, es un proceso largo y complicado. Para entender lo que va mal en una enfermedad y cómo solucionarlo se necesita tiempo. Las nuevas ideas tienen que ser probadas por primera vez en un laboratorio de investigación y muchas veces las nuevas ideas no funcionan. Incluso una vez que la ciencia básica tiene un resultado favorable, convertirlo en un tratamiento médico eficaz es un proceso largo y difícil. Algo que parece prometedor en células cultivadas puede fallar como una terapia en un modelo animal y algo que funciona en un modelo animal puede fallar cuando se prueba en seres humanos. Una vez que las terapias son probadas en seres humanos, garantizar la seguridad del paciente se convierte en un tema crítico y esto significa comenzarlas con muy poca gente hasta que la seguridad y efectos secundarios sean bien entendidos. Si un tratamiento no ha sido cuidadosamente diseñado, evaluado y ha pasado por las pruebas preclínicas y clínicas necesarias, es poco probable que tenga el efecto deseado. Aún más preocupante es que puede llegar a empeorar la condición o tener efectos secundarios peligrosos. 6. PARA SER UTILIZADAS, LAS CÉLULAS MADRE TENDRÁN QUE SER INDUCIDAS A COMPORTARSE DE MANERA ESPECÍFICA. El trasplante de médula ósea es normalmente exitoso porque estamos pidiéndole a las células que hagan exactamente lo que están diseñadas para hacer: producir sangre. Para otras condiciones, es posible que queramos que las células se comporten de manera diferente de la que normalmente lo hacen en el cuerpo. Uno de los 2 mayores obstáculos para el desarrollo de terapias exitosas con células madre es conseguir que las células se comporten de la manera deseada. Además, una vez trasplantadas, las células tienen que integrarse y funcionar en conjunto con otras células del cuerpo. Por ejemplo, para tratar enfermedades neurológicas las células implantadas necesitan convertirse en tipos específicos de neuronas, y para funcionar requieren también saber con cuales otras neuronas establecer conexiones y cómo hacerlo. Todavía estamos aprendiendo sobre cómo dirigir a las células madre a convertirse en el tipo correcto de células, a que crezcan sólo lo necesario y las mejores maneras para trasplantarlas. Descubrir cómo hacer todo esto llevará tiempo. Tenga cuidado con aquellos que anuncian que las células madre simplemente sabrán adonde ir y qué hacer para tratar una condición específica. 7. EL HECHO DE QUE LAS CÉLULAS MADRE SEAN DE SU PROPIO CUERPO NO SIGNIFICA QUE SEAN SEGURAS. Todo procedimiento médico tiene riesgos. Si bien es poco probable que haya una respuesta inmune de rechazo a sus propias células, los procedimientos utilizados para colectarlas, hacerlas crecer y administrarlas son potencialmente peligrosos. Tan pronto como las células abandonan el cuerpo, son sometidas a una serie de manipulaciones que podrían cambiar sus características. Si se cultivan (un proceso llamado de expansión), las células pueden perder los mecanismos normales que controlan el crecimiento o pueden perder la capacidad de especializarse en los tipos de células que se necesitan. Las células pueden contaminarse con bacterias, virus u otros patógenos que pueden causar enfermedades. El procedimiento para extraer o inyectar las células también conlleva riesgos, desde introducir una infección hasta dañar los tejidos en los que se inyectan. 8. HAY ALGO QUE PERDER POR INTENTAR UN TRATAMIENTO NO PROBADO. Muchas de las enfermedades en las que se ofrece tratamiento con células madre son consideradas incurables por otros medios. Es fácil de entender por qué la gente puede sentir que no tiene nada que perder por intentar algo, incluso si no hay pruebas de que resulte. Sin embargo, existe el riesgo muy real de desarrollar complicaciones, tanto inmediatas como a largo plazo, mientras que la probabilidad de experimentar un beneficio es probablemente muy bajo. En un caso, un joven desarrolló un tumor cerebral como resultado de un tratamiento con células madre. Participar en un tratamiento no probado puede hacer que una persona no pueda posteriormente participar en futuros ensayos clínicos (véase también el número 9). Asimismo, cuando el costo es alto, estos tratamientos pueden tener consecuencias financieras a largo plazo para los pacientes, sus familias y sus comunidades. Si para el tratamiento hay que viajar, hay consideraciones adicionales, una de ellas es la de estar lejos de familiares y amigos. 9. UN TRATAMIENTO EXPERIMENTAL QUE SE OFRECE A LA VENTA NO ES LO MISMO QUE UN ENSAYO CLÍNICO. El hecho de que un procedimiento sea experimental no significa automáticamente que es parte de un estudio de investigación o ensayo clínico. Un ensayo clínico responsable se caracteriza por una serie de características. Hay datos preclínicos que apoyan que el tratamiento que se está probando puede ser seguro y eficaz. Antes de empezar, hay supervisión por parte de un grupo independiente, como un consejo de revisión institucional o un comité de Bioética que protegen los derechos de los pacientes, y en muchos países el proceso es evaluado y aprobado por un organismo nacional de reglamentación, tales como la Agencia Europea del Medicamento (EMA ) o la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en los EE.UU. El estudio está diseñado para responder a 3 preguntas específicas sobre un nuevo tratamiento o una nueva forma de utilizar los tratamientos actuales, a menudo con un grupo control al que se compara el grupo de personas que reciben el nuevo tratamiento. Típicamente, el costo del nuevo tratamiento y las pruebas de seguimiento son sufragados por la empresa que está desarrollando el tratamiento o mediante el financiamiento de gobiernos locales o nacionales. Ensayos clínicos llevados a cabo en forma responsable son fundamentales para el desarrollo de nuevos tratamientos, ya que nos permite saber si éstos serán seguros y efectivos. Tenga cuidado con tratamientos costosos que no han pasado con éxito los ensayos clínicos. 10. LA CIENCIA DE CÉLULAS MADRE ESTÁ EN CONSTANTE DESARROLLO La ciencia de células madre es extraordinariamente prometedora. Ha habido grandes avances en el tratamiento de las enfermedades de la sangre con las células madre hematopoyéticas y esto muestra lo útil que esta ciencia puede ser. Científicos de todo el mundo están investigando las formas de aprovechar las células madre y utilizarlas para diagnosticar y tratar diversas enfermedades y condiciones. Cada día los científicos están trabajando en nuevas formas de estructurar y controlar diferentes tipos de células madre de manera de acercarnos más al desarrollo de nuevos tratamientos. Muchos tratamientos potenciales están siendo probados en modelos animales y algunos ya han sido llevados a los ensayos clínicos. En febrero de 2010, la compañía británica ReNeuron anunció que había sido autorizada a llevar a cabo un ensayo clínico de Fase I para tratamiento con células madre neuronales para accidentes cerebrovasculares. El primer tratamiento basado en células madre embrionarias para en la lesión aguda de la médula espinal ha sido autorizado por la Food and Drug Administration (FDA) de EEUU para poder pasar a la ensayos clínicos Fase I. Aunque a veces es difícil de ver, la ciencia de las células madre se está avanzando. Hay mucho optimismo en el mundo científico de que algún día las terapias con células madre estarán disponibles para tratar una amplia gama de enfermedades y condiciones humanas. Adaptado de http://www.closerlookatstemcells.org/Top_10_Stem_Cell_Treatment_Facts.htm, August 18, 2010 4